近日，Serdar Kabatas等在《World Journal of Methodology》發(fā)表了一項自閉癥臨床試驗，該試驗中一名4歲患者在接受6次沃頓膠源性間充質(zhì)干細胞(WJ-MSCs)和神經(jīng)康復(fù)療法后，功能結(jié)果顯著改善，尤其是語言和粗大運動技能方面，2年隨訪未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用。

自閉癥譜系障礙(ASD)是一種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育疾病，表現(xiàn)為不同程度的社交互動、溝通能力和重復(fù)行為障礙等。根據(jù)世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)，大約每100名兒童中就有1人患有ASD，有研究發(fā)現(xiàn)，免疫因素和炎癥在ASD進展中發(fā)揮了重要作用。

間充質(zhì)干細胞(MSCs)因其免疫調(diào)節(jié)和再生特性而受到學(xué)者們廣泛關(guān)注，多項研究表明，MSCs能減輕神經(jīng)炎癥并促進神經(jīng)元修復(fù)和再生，這為減輕與ASD相關(guān)的神經(jīng)炎癥過程提供了潛在益處。

該研究涉及一名4歲ASD患者，她接受了包括鞘內(nèi)(IT)和靜脈內(nèi)(IV)同種異體 WJ-MSCs移植在內(nèi)的綜合治療方案，在收到潛在并發(fā)癥的詳細解釋后，家人提供了書面同意書，試驗程序已得到當(dāng)?shù)匦l(wèi)生部批準(zhǔn)。

患者臨床特征：無法進行眼神交流、與年齡不相符的言語遲緩、經(jīng)常哭鬧、社交互動困難等癥狀，兒童自閉癥評定量表(CARS)評分為37，被診斷出ASD，接受了大約6個月特殊訓(xùn)練和神經(jīng)康復(fù)治療，患者無慢性病史，無明顯家族史。

治療方案：包括6次IT和IV注射，WJ-MSCs在麻醉下施用。為了利用MSCs產(chǎn)品抗炎特性和神經(jīng)再生能力，使用脊椎穿刺針以1*106 WJ-MSCs/kg的劑量進行IT給藥。注射前，提取等量腦脊液以防顱內(nèi)壓升高。此外，還通過輸血裝置IV注射1*106 WJ-MSCs/kg，以實現(xiàn)全身免疫調(diào)節(jié)和促進組織再生。

安全性結(jié)果：該試驗顯示出良好的安全性和有效性，在2年隨訪期(3rd, 6th, 12th and 24th month)內(nèi)沒有報告嚴(yán)重不良事件，無重大并發(fā)癥發(fā)生，輕微并發(fā)癥經(jīng)對癥治療后恢復(fù)（表1）。

功能結(jié)果：該患者最初CARS評分為37分，第6次WJ-MSCs治療后表現(xiàn)出顯著改善，CARS評分降至31分。治療前丹佛發(fā)育篩查測驗Ⅱ（DDST-Ⅱ）結(jié)果為個人社交領(lǐng)域：3年3個月、精細運動領(lǐng)域：3年6個月、語言領(lǐng)域：2年2個月、粗大運動領(lǐng)域：4年2個月。

治療6次后，DDST-Ⅱ測試結(jié)果為與個人社交領(lǐng)域：4年6個月、精細運動領(lǐng)域：4年4個月、語言領(lǐng)域：3年9個月、粗大運動領(lǐng)域：4年10個月（圖3）。

該項研究表明，經(jīng)WJ-MSCs治療后患者的功能結(jié)果（CARS，DDST-Ⅱ）得到顯著改善，特別是語言和粗大運動技能方面改善尤為突出。

總 結(jié)：上述臨床試驗結(jié)果再次增加了MSCs移植治療ASD的安全性和有效性證據(jù)，也為后續(xù)臨床應(yīng)用提供有價值的見解?；颊哒Z言和粗大運動功能方面的顯著改善表明這種多方面的治療策略具有減輕ASD嚴(yán)重程度潛力。

參考資料：

Serdar Kabatas, Erdin? Civelek, Eyüp Can Savrunlu, Umut Karaaslan, ?zlem Y?ld?z, Erdal Kara?z. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. DOI: 10.5662/wjm.v15.i1.95857.