據(jù)國家藥品管理監(jiān)督局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新數(shù)據(jù)顯示，2022年上半年新增6個干細胞新藥申報項目。截至到目前，CDE已受理了40個干細胞的新藥申報項目，其中有21個通過臨床默示許可。

今年上半年通過的臨床默示許可干細胞新藥中，相關適應癥分別為：中重度慢性斑塊型銀屑病、特發(fā)性肺纖維化、非活動性/輕度活動性腔內(nèi)克羅恩病的成年患者的復雜肛周瘺、感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）、缺血性腦卒中、結(jié)締組織病相關間質(zhì)性肺病。

間充質(zhì)干細胞 (mesenchymal stem cells，MSCs)是一種臨床研究常用的成體干細胞，具有自我更新、多向分化潛能及強大的免疫調(diào)控能力，在多種難治性疾病中發(fā)揮著獨特治療作用。

MSCs治療銀屑病

銀屑?。阂环N慢性復發(fā)性炎癥性皮膚病，它是由表皮角質(zhì)形成細胞過度增生而成，主要特征是皮膚呈紅色、上覆銀白色鱗屑，界限分明，其病因復雜，治療后易反復。

有研究證實，MSCs通過參與T淋巴細胞活化、旁分泌、氧化應激反應、調(diào)節(jié)角質(zhì)形成細胞及甲基化等過程，能有效抑制銀屑病的發(fā)生和發(fā)展。

MSCs治療特發(fā)性肺纖維化

特發(fā)性肺纖維化(IPF)：一種常見的病因不明、呈進行性、不可逆性、致死性高的間質(zhì)性肺泡炎，以炎癥細胞滲出和浸潤、上皮細胞損傷及基底膜脫落、成纖維細胞及肌成纖維細胞增殖、細胞外基質(zhì)過度堆積、最終呈彌漫性纖維化為基本病理改變的疾病。

有研究顯示，MSCs可以明顯減輕肺組織的炎癥反應、細胞凋亡、肺泡間質(zhì)增生和纖維化程度。其治療機制可能是通過調(diào)節(jié)宿主病變部位免疫反應、抑制炎癥和纖維化、減少肺泡上皮細胞損傷而實現(xiàn)的。

MSCs治療克羅恩病

克羅恩?。–D）：一種以透壁炎癥和縷管形成特征的慢性炎癥性腸病，肛瘺是其常見并發(fā)癥，高達26.0%-~28.0%的患者在診斷CD后20年內(nèi)會形成肛瘺，特別是結(jié)腸、直腸受累者。目前認為，其發(fā)病是遺傳易感宿主免疫系統(tǒng)對腸道微生態(tài)免疫失調(diào)所致，其中包括促炎性免疫細胞和細胞因子誘導腸道組織損傷，瘺管形成可涉及整個腸道。

臨床研究表明，MSCs移植后定植在腸黏膜上可直接分化為腸黏膜上皮細胞來參與受損腸黏膜的修復，還可分泌HGF、EGF、KGF、VEGF等細胞因子促進細胞增殖分化，修復受損組織，同時可促進新生血管的形成，改善受損組織的血供，加速受損細胞的代謝，加速受損腸黏膜組織的修復。

MSCs還對固有免疫系統(tǒng)的細胞（如單核細胞、單核細胞來源的樹突狀細胞、巨噬細胞、NK細胞及中性粒細胞)起著抑制成熟及活化的作用。此外，MSCs可明顯減少促炎因子的分泌，增加抗炎因子的產(chǎn)生。

MSCs治療急性呼吸窘迫綜合征

急性呼吸窘迫綜合征 (ARDS)：是一種常見的臨床綜合征，病理特征為早期肺毛細血管充血肺泡水腫，后期可出現(xiàn)肺泡2型上皮細胞的增殖或纖維化，臨床表現(xiàn)為急性起病的呼吸困難、低氧血癥、彌漫性肺浸潤直至呼吸衰竭。

研究表明，MSCs移植ARDS主要是通過調(diào)節(jié)機體免疫反應，分泌相關蛋白促進肺損傷恢復，幫助清除病原菌等作用實現(xiàn)治療的目的。

MSCs治療缺血性腦卒中

腦卒中分為3種類型：短暫性腦缺血發(fā)作、缺血性腦卒中和出血性腦卒中，80%的都是缺血性腦卒中，它是由于流向大腦的血流量減少引起的。缺血性腦卒中的病因是動脈血栓形成或栓塞阻塞，導致神經(jīng)元、小膠質(zhì)細胞、星形膠質(zhì)細胞和少突膠質(zhì)細胞的急性喪失，以及突觸結(jié)構(gòu)的破壞。

MSCs治療缺血性腦卒中的作用機制主要包括細胞替代、神經(jīng)回路的重建、血管生成、分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子、免疫調(diào)節(jié)、促進細胞存活。這些作用機制不是單一的過程，而是相互重疊，共同作用促進缺血腦組織修復。

MSCs治療間質(zhì)性肺病

間質(zhì)性肺疾病 (ILD)：是以彌漫性肺實質(zhì)、肺泡炎癥和間質(zhì)纖維化為病理基本病變，臨床表現(xiàn)以活動性呼吸困難、X線胸片彌漫性浸潤陰影、限制性通氣障礙、彌散（DLCO）功能降低和低氧血癥。

MSCs在ILD治療作用：①分化作用，外源性MSCs可以在遷移并定植在肺組織中，分化包括I型和Ⅱ型肺泡上皮細胞、成纖維細胞、血管內(nèi)皮細胞在內(nèi)的多種肺組織細胞，從而對損傷的肺組織進行修復；②旁分泌作用，MSCs還可通過旁分泌多種細胞因子發(fā)揮抗纖維化作用；③免疫調(diào)節(jié)：MSCs在減少炎癥因子的同時增加抗炎因子的分泌，并抑制內(nèi)源性和外源性免疫細胞活性，在肺損傷中發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)作用。

綜上所述，近幾年國家出臺了多項干細胞相關政策和文件，支持干細胞的研究轉(zhuǎn)化應用，并開啟了新藥臨床默認審批制度，為國產(chǎn)干細胞新藥申報帶來了便利，也為一些患者爭取更多的治療時間和治療契機。