近期，在《Autism Research》期刊發(fā)表的一項研究中，19例自閉癥患者在使用自體臍帶血(UCB)細胞療法后，通過18個月隨訪觀察，發(fā)現(xiàn)平均臨床總體印象-嚴重性(CGI-S)總分有統(tǒng)計學(xué)意義上的的顯著下降。

自閉癥譜系障礙(ASD)是一種神經(jīng)發(fā)育疾病，會導(dǎo)致社交互動困難，并伴有受限和重復(fù)行為(RRB)。ASD具有高度遺傳性，遺傳原因包括從單核苷酸突變和遺傳綜合征到拷貝數(shù)變異和遺傳性染色體異常。

目前治療選擇包括行為療法和溝通療法相結(jié)合，這些療法可以改善個體功能，但很難改善ASD核心癥狀。近年來，ASD細胞療法已在臨床試驗范圍內(nèi)廣泛進行，治療方法包括靜脈(IV)/鞘內(nèi)輸注UCB、骨髓單核細胞和人臍帶間充質(zhì)干細胞(MSCs)等。

患者資料：該研究旨在記錄ASD患兒單次輸注自體臍帶血(UCB)細胞的安全性和有效性，在得到當(dāng)?shù)貙彶槲瘑T會批準和家長書面知情同意書后，納入了19例患兒，其中男性患兒15例，女性患兒4例，平均年齡為4.15 (0.62)歲(圖2)，CGI總體嚴重性評分平均值為5.3分。

方  法：術(shù)前靜脈注射苯海拉明1mg/kg、氫化可的松2mg/kg和昂丹司瓊0.15mg/kg。輸注當(dāng)天解凍UCB，并使用Plasmalyte-A中4%人血清白蛋白清洗，解凍后輸注的UCB平均細胞量為38.16 (9.82)百萬個細胞/kg，總量不超過5mL/kg，有些兒童需要口服水合氯醛或靜脈注射咪達唑侖鎮(zhèn)靜(不允許全身麻醉)。

結(jié)果：①言語能力和重復(fù)行為分析：在長期隨訪期間，表達性單字圖片詞匯測試第四版(EOWPVT-4)原始評分有統(tǒng)計學(xué)上的顯著改善，平均增加了5個單詞，與6個月的對照期相比，在12個月時間內(nèi)獲得了增益。重復(fù)行為量表修訂版(RBS-R)中，護理人員表示，隨著時間推移，家長們的整體評分得到提高。

②疾病嚴重程度變化：在長期隨訪期間，平均臨床整體印象改善CGI-S總分出現(xiàn)了統(tǒng)計學(xué)上的顯著下降（表4）。臨床整體印象改善(CGI-I)量表分數(shù)（表5）隨著時間推移，整體改善和社交溝通改善平均CGI-I分數(shù)逐漸持續(xù)下降，RRB也有類似改善趨勢。

就個人而言，12例患者CGI-I總體得分為2~3分（病情得到改善），7例患者CGI-I總體得分為4分（沒有明顯變化）。

③安全性分析：沒有患兒出現(xiàn)嚴重不良事件，輸液耐受性良好，報道的最常見副作用是低燒、腹瀉、食欲不振、疼痛、疲勞等問題。

研究的局限性：一個局限性是，使用心理測量工具大多是由護理人員完成，因此在開放標(biāo)簽試驗設(shè)計中容易出現(xiàn)主觀偏見。另一個限制是由于新冠病毒大流行，6名參與者錯過了12次研究隨訪。

總  結(jié)：以上研究結(jié)果表明，ASD兒童單次輸注自體UCB安全性和耐受性良好，不會加重ASD癥狀，并且大部分患者在經(jīng)過UCB治療后，ASD病情嚴重程度得到改善。未來需進行更多臨床研究，以及更長隨訪時間來評估治療效果和不良反應(yīng)。

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參考資料：Chui Mae Wong | Charmain Samantha Tan |  Natasha Riard | Yeleswarapu Sita Padmini | Lourdes Mary Daniel | Arun Prasath | Ah. Moy Tan | Thiam Chye Tan | Rehena Sultana | Joyce Ching Mei Lam.Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. DOI: 10.1002/aur.3187.