干細(xì)胞(MSC)具有多向分化潛能，低免疫原性細(xì)胞，且具有很強(qiáng)免疫調(diào)節(jié)功能，參與自然免疫和獲得性免疫過程。干細(xì)胞臨床移植成為藥物干預(yù)、手術(shù)干預(yù)后又一種干預(yù)高新技術(shù)，并在國際范圍內(nèi)開展臨床試驗(yàn)和應(yīng)用。

隨著干細(xì)胞技術(shù)革新，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來了希望，其通過釋放神經(jīng)營養(yǎng)因子支持神經(jīng)元和周圍細(xì)胞或直接進(jìn)行細(xì)胞替代。目前，干細(xì)胞療法成為一種能徹底干預(yù)肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥的方法，引起社會(huì)極大關(guān)注。

ALS是目前公認(rèn)世界性疑難病

肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥(amyotrophic lateral sclerosis，ALS)是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病典型代表。運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病是指病變選擇性侵犯脊髓前角細(xì)胞、腦干顱神經(jīng)運(yùn)動(dòng)核、大腦運(yùn)動(dòng)皮質(zhì)椎體細(xì)胞，以及錐體束受損的一組進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病。ALS是發(fā)展迅速的致死性神經(jīng)變性疾病，其病理累及上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性肌無力、肌萎縮、肌跳，最終導(dǎo)致癱瘓，并且在臨床發(fā)病后3—5年由于呼吸衰竭死亡。由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性機(jī)制尚未明了，故該疾病無明確已知病因及有效干預(yù)方法，是目前公認(rèn)世界性疑難病。傳統(tǒng)藥物不能改善癥狀或逆轉(zhuǎn)進(jìn)行性惡化的趨勢，且易對(duì)部分患者產(chǎn)生副反應(yīng)。 

干細(xì)胞療法在國外凸顯臨床應(yīng)用潛力

近年來，干細(xì)胞研究為神經(jīng)修復(fù)和再生開辟了一條新道途徑，是干預(yù)ALS 等中樞神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病有效方法之一。在神經(jīng)退行性疾病中，干細(xì)胞療法主要目標(biāo)是細(xì)胞替代和神經(jīng)保護(hù)。多種干細(xì)胞和祖細(xì)胞類型直接替換運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和病變膠質(zhì)細(xì)胞，或提供支持減慢其退化。

意大利Mazzinz 等研究ALS患者脊髓內(nèi)移植自體干細(xì)胞安全性和可行性，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，患者均未表現(xiàn)出副反應(yīng)，且癥狀均有改善。證明干細(xì)胞療法干預(yù)ALS是一種安全有效干預(yù)手段，具有臨床應(yīng)用潛力。 

干細(xì)胞療法干預(yù)肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥五種機(jī)制：

1、細(xì)胞替換：將新功能性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元替代退化運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，并保護(hù)和支持運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，恢復(fù)神經(jīng)功能。

2、營養(yǎng)因子遞送：分泌正常神經(jīng)元與多種細(xì)胞因子，改善黑質(zhì)紋狀體系統(tǒng)，促進(jìn)受損部位組織修復(fù)。

3、免疫調(diào)節(jié)：通過減少B細(xì)胞產(chǎn)生抗體，減少或抑制DC和T細(xì)胞活化，抑制NK分泌細(xì)胞因子調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞功能，減少炎癥反應(yīng)。

4、歸巢性：提供存活并歸巢到損傷區(qū)域細(xì)胞源，分化為預(yù)期細(xì)胞類型，改善腦內(nèi)微環(huán)境，重建神經(jīng)功能區(qū)和傳導(dǎo)通路 。

5、外泌體分泌：干細(xì)胞具高分泌外泌體能力，外泌體具有抗神經(jīng)炎癥的能力，及功能性修復(fù)和神經(jīng)血管重建能力。

2016年12月云南省某再生醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)利用干細(xì)胞療法對(duì)13例ALS患者臨床研究，在1年隨訪期內(nèi)，11例患者癥狀緩解，2例患者病情穩(wěn)定。均未表現(xiàn)出副反應(yīng)，且癥狀均有改善。證明干細(xì)胞療法干預(yù) ALS是安全的。 

綜上所述，干細(xì)胞療法具有分化為多種細(xì)胞類型能力，其通過免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)、釋放營養(yǎng)因子、分泌外泌體和歸巢等潛能，成為安全有效移植干預(yù)ALS新途徑，并顯示出特殊干預(yù)優(yōu)勢和臨床價(jià)值，前景廣闊。