近期，國家發(fā)布了“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項2020年度擬立項項目公示，共15個項目獲得資助，其中《人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的臨床研究》入圍，干細(xì)胞療法修復(fù)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病引起領(lǐng)域醫(yī)學(xué)者的關(guān)注。

據(jù)《罕見病診療指南》2019年版，視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是罕見病，亦稱為Devic病，患病率全球各地區(qū)接近，為1/100000～5/100000；它是一種免疫介導(dǎo)的以視神經(jīng)和脊髓受累為主的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病，具有高復(fù)發(fā)性、高致殘性和進(jìn)行性特點，90％以上的患者為復(fù)發(fā)性病程，并發(fā)嚴(yán)重的神經(jīng)功能殘疾，5年死亡率約為30%。

NMOSD最主要的病理特征是補體成分和IgG在病灶部位沉積，造成星形膠質(zhì)細(xì)胞的損傷，繼而發(fā)生脫髓鞘，補體系統(tǒng)的激活在視神經(jīng)脊髓炎的病理改變中起了重要作用。目前NMOSD的治療并未發(fā)現(xiàn)明確有效的藥物干預(yù)，均為經(jīng)驗性治療，干細(xì)胞療法在腦組織修復(fù)和炎癥免疫調(diào)節(jié)等方面具有積極作用，使得干細(xì)胞移植成為再生醫(yī)學(xué)治療NMOSD的重要選擇。

通過臨床實踐，干細(xì)胞療法已在多種疾?。ㄈ缟窠?jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病和炎癥性疾?。┲酗@示了良好的治療效果，干細(xì)胞用于NMOSD也展示了巨大的治療優(yōu)勢！在中華醫(yī)學(xué)會第十八次全國神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)會議上，研究人員指出，干細(xì)胞治療NMOSD的4大可能機(jī)制：
①免疫調(diào)節(jié)減輕炎癥反應(yīng)；
②調(diào)整組織微環(huán)境促進(jìn)內(nèi)源性修復(fù)；
③分泌生長因子和神經(jīng)營養(yǎng)因子促進(jìn)細(xì)胞再生；
④分化神經(jīng)細(xì)胞實現(xiàn)組織損傷的修復(fù)。

另有學(xué)者認(rèn)為，干細(xì)胞治療作用主要通過減少B細(xì)胞、Tfh細(xì)胞、Th1細(xì)胞，增多Breg細(xì)胞、Treg細(xì)胞來減少效應(yīng)T、B細(xì)胞和AQP4特異性抗體的分泌，抑制過度的炎癥反應(yīng)。

移植治療研究方面，現(xiàn)有資料顯示我國研究人員多采用間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）移植，比起胚胎干細(xì)胞，MSCs具有來源豐富、采集操作簡單和安全性高等特點；與神經(jīng)干細(xì)胞相比，MSC更具有易培養(yǎng)擴(kuò)增、移植體內(nèi)存活率高和高性能等特點。有研究顯示，單純的神經(jīng)干細(xì)胞治療不能減輕NMOSD小鼠腦部病灶的損傷。

干細(xì)胞療法的臨床應(yīng)用
臨床案例1：對12例NMOSD患者實施靜脈輸注MSCs，男性患者3例，女性患者9例，年齡在18-59歲之間，經(jīng)過臨床治療與細(xì)心護(hù)理，12例患者的病情都有所好轉(zhuǎn)，其中有2例患者完全康復(fù)。

臨床案例2：醫(yī)學(xué)研究人員對11例患者采用單次靜脈輸注方式進(jìn)行MSCs移植，此方法易于操作、安全性強，是目前移植治療NMOSD的主要手段。移植過程無一例發(fā)生細(xì)胞液滲漏和不良反應(yīng)，１年隨訪均達(dá)到預(yù)期效果，尚無復(fù)發(fā)病例。

干細(xì)胞療法是目前修復(fù)受損神經(jīng)和免疫調(diào)節(jié)的一項新技術(shù)，實現(xiàn)NMOSD治療的突破，改善患者癥狀，促進(jìn)視神經(jīng)和脊髓的神經(jīng)結(jié)構(gòu)修復(fù)，降低復(fù)發(fā)頻率、減輕神經(jīng)功能缺失，提高患者生活質(zhì)量！