干細胞治療：干細胞即為起源細胞，干細胞是一類具有自我復制和多向分化潛能的細胞，在特定條件下可分化為人體組織或器官，醫(yī)學界稱為“萬能細胞”。干細胞治療是利用干細胞的分化潛能和免疫調(diào)節(jié)作用，將健康的干細胞移植到患者體內(nèi)，進而達到組織再生修復、改善疾病臨床癥狀的作用。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡：一種異質(zhì)性的慢性自身免疫性疾病，血清中出現(xiàn)以抗核抗體（ANA）為代表的多種自身抗體和多系統(tǒng)受累是系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兩個主要臨床特征。其病理特征是大量免疫細胞（包括T細胞、B細胞和單核細胞系）畸變，導致T細胞缺陷、多克隆B細胞活化、產(chǎn)生自身抗體和免疫復合物形成。

背景：系統(tǒng)性紅斑狼瘡通?？赏ㄟ^糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑來控制，近年來，生物靶向治療也日益成為 系統(tǒng)性紅斑狼瘡 的一種治療方向，但仍有部分難治性病例對治療無應答，需要尋找一種更有效、更低毒的治療方案，因而干細胞治療應運而生。

目的：探討干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床療效及安全性。

干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡Ⅰ期臨床試驗
研究人員開展干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的Ⅰ期臨床試驗。最初入組的4例重癥難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者對大劑量激素及環(huán)磷酰胺治療無效，異體間充質(zhì)干細胞移植治療。

結(jié)果：隨訪12個月，系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動度評分(系統(tǒng)性紅斑狼瘡DAI)顯著下降，24h尿蛋白定量較移植前顯著降低，且患者外周血CD4+Foxp3+調(diào)節(jié)性T細胞(Treg)比例顯著上升，初步證明干細胞治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者安全有效。

干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡Ⅱ期臨床試驗
研究人員進一步開展了軋線你不治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的Ⅱ期臨床研究。87例重癥難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者納入研究，平均隨訪27個月(12～48個月)。

結(jié)果：94%患者存活，第4年隨訪完全緩解率為50%，維持緩解最長時間為42個月。干細胞治療后患者病情穩(wěn)定，激素及免疫抑制劑劑量減少。

臨床評價指標方面，血清白蛋白及補體C3水平移植后顯著升高，系統(tǒng)性紅斑狼瘡DAI評分、24h尿蛋白定量、血清肌酐及尿素氮、血清自身抗體(ANA及抗dsDNA)顯著下降，對于血液系統(tǒng)受累的患者，干細胞治療后血紅蛋白及血小板水平顯著升高。

總結(jié)：從干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果評估，干細胞治療安全有效。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關知識，不作為醫(yī)療建議。