漸凍癥又稱肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），是運動神經(jīng)元?。∕ND）的的典型代表，因為患者大腦、腦干和脊髓中運動神經(jīng)細胞受到侵襲，患者肌肉逐漸萎縮和無力，以至癱瘓，身體如同被逐漸凍住一樣，俗稱“漸凍人”。

ALS臨床主要癥狀包括失去平衡以及手和手臂的功能，說話、吞咽和呼吸困難，吸入性肺炎和呼吸功能障礙是該病常見的終端癥狀。ALS的患病率達7.4/100000，在我國有20多萬ALS患者。大約90%的ALS病例為散發(fā)性ALS，其余為家族性ALS。

目前唯一通過美國FDA認證并在全球廣泛使用的藥物（谷氨酸），它釋放抑制劑利魯唑可減緩疾病的進展，但該藥不能改善癥狀或逆轉(zhuǎn)進行性惡化的趨勢，而且有些患者會產(chǎn)生很大的副反應(yīng)。

有大量的實驗研究表明，間充質(zhì)干細胞（MSCs）有很好的可塑性，可在體內(nèi)分化為神經(jīng)元細胞及膠質(zhì)細胞，同時在患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)中對神經(jīng)元進行識別和連接，從而替代運動神經(jīng)元作用，恢復(fù)運動傳導(dǎo)。

臨床研究

目 的：觀察MSCs治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的臨床效果及不良反應(yīng)。

方 法: 研究人員納入ALS患者30例，其中男21例，女9例，年齡32～68(平均年齡50±9．48)歲，病程6～43(平均病程17.27±10.02)個月，給予UC-MSCs靜脈滴注聯(lián)合鞘內(nèi)注射治療，每次靜脈滴注約3x107個細胞，鞘內(nèi)注射約7x107個細胞，1次為1個療程。采用ALSFRS評分量表及APPEL評分對患者治療前及療程結(jié)束后1周、1個月、3個月時神經(jīng)功能進行評定，對比治療前及治療后上述各項指標(biāo)的變化，并對患者年齡、病程、治療前病情嚴重程度 (ALSFRS評分)與治療后改善程度相關(guān)性進行分析。

有效性分析: 30例患者接受臍帶MSCs治療1次，在治療后1個月， 部分患者(76.7％，23/30)肌萎縮、肌力、語言功能、吞咽功能 、呼吸功能均較治療前有所好轉(zhuǎn)，生活質(zhì)量較治療前改善。從表1中可以看出，治療后1周、1個月、3個月與治療前相比，ALSFRS評分升高，APPEL評分降低，差異有統(tǒng)計學(xué)意義(P<0．05)。

安全性分析: 在UC-MSCs治療過程中及治療后，患者生命體征穩(wěn)定，未見嚴重不良反應(yīng)發(fā)生。30例中5例在干細胞移植治療后4～8h內(nèi)出現(xiàn)發(fā)熱，但體溫最高未超過38.5℃，持續(xù)時間均未超過24 h，未經(jīng)特殊處理均自行下降至正常；3例出現(xiàn)輕微頭暈、頭痛癥狀，經(jīng)對癥處理后緩解；7例出現(xiàn)腰部酸脹不適，未經(jīng)特殊處理自行緩解。

改善程度相關(guān)性分析：從表2中可以看出，患者的年齡、病程、性別均與改善程度無相關(guān)性，但治療前ALSFRS評分與改善程度呈負相關(guān)(r=-0.541，P<0.05)，提示患者治療前神經(jīng)損傷程度越重，改善程度越差。由此可推論神經(jīng)系統(tǒng)尚存的未完全壞死的運動神經(jīng)元可能是MSCs治療好轉(zhuǎn)的基礎(chǔ)，提示在ALS早期進行干細胞治療效果越好。

綜上所述：研究發(fā)現(xiàn)US-MSC鞘內(nèi)注射聯(lián)合靜脈滴注治療ALs是安全、有效的方法，在移植后可延緩病情進展，越早治療，效果越好。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議。