多發(fā)性硬化癥（MS）是最常見的特發(fā)性炎癥性脫髓鞘疾病之一，治療選擇有限。Liu等人在《Research Square》報告了一例MS患者在多次采用BM-MSCs和UC-MSCs治療后，該患者的臨床狀況和疾病進(jìn)展在10年的觀察期內(nèi)有明顯改善。

患者資料：一名27歲男性患者于2008年被診斷為復(fù)發(fā)緩解型MS，擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）升至5分，在得到當(dāng)?shù)貍惱砦瘑T會的批準(zhǔn)以及書面知情同意書后，患者同意接受MSCs移植治療。

方 法：通過靜脈輸注和鞘內(nèi)輸注自體骨髓(BM)、異體臍帶(UC)或自己孩子臍帶來源的MSCs，每年至少輸注一次，每次輸注1*106/kg的MSCs(見表1)，治療持續(xù)9年，期間不使用其它藥物治療。

結(jié) 果：①安全性：UC-MSCs治療后患者狀況良好，沒有觀察到明顯的副作用，最常見的不良反應(yīng)是疲勞和嗜睡。此外，還觀察到的短暫性腦病和頭痛，分析發(fā)現(xiàn)這與其鞘內(nèi)給藥有關(guān)，這一發(fā)現(xiàn)與Connick等人報告的研究結(jié)果一致。

②EDSS分?jǐn)?shù)變化：如圖2所示，患者的EDSS分?jǐn)?shù)在2013年下降到1.5，并一直維持在這個水平直到2017年；到2018年患者的EDSS分?jǐn)?shù)進(jìn)一步下降到1.0，比第一次入組時下降了約2.5分，這一結(jié)果可能與其抗炎作用有關(guān)。

但在2017年下半年停止UC-MSCs輸注后，該患者的病情到2019年又復(fù)發(fā)到入組前水平，EDSS分?jǐn)?shù)從1.0（2018年）上升至3.5，這表明MSCs潛在的免疫調(diào)節(jié)作用可能不會持久，需要長期輸注。

③MRI變化：EDSS分?jǐn)?shù)變化與MRI數(shù)據(jù)一致，數(shù)據(jù)顯示2017年，白質(zhì)和脊髓中T2加權(quán)陽性異常的數(shù)量和大小均有所減少（圖1）。此外，值得注意的是，病灶周圍的水腫減輕，部分病灶已轉(zhuǎn)入非活動狀態(tài)。

這是第一項長期隨訪研究，報告了在沒有任何藥物治療的情況下，多次輸注BM/UC-MSCs作為治療進(jìn)展性MS的有效性和安全性，并在10年的治療隨訪中見證了臨床和病理學(xué)的持續(xù)改善。

總 結(jié)：以上研究結(jié)果表明，長期輸注BM/UC-MSCs的安全性、耐受性良好，并且可以持續(xù)改善患者的生活質(zhì)量，這可能代表了一種針對侵襲性MS病例的新治療策略，未來應(yīng)進(jìn)行更大規(guī)模的隨機(jī)、安慰劑對照和雙盲臨床試驗。

參考資料：

Shijie Liu, Xihong Mao, Zongliu Hou, Huan Wei, Hui Gao, Ying Liu, Yanhua Xie, Weiwei Tang, Shan He, Yiyi Zhao, Wenju Wang, Lin Li, Xiaodan Wang, Mingyao Meng. Multiple transplantation of mesenchymal stem cells in a patient with active progressive multiple sclerosis: Long term therapeutic outcomes. DOI: 10.1016/j.clineuro.2022.107475.