近日，Serdar Kabatas等在《World Journal of Methodology》發(fā)表了一項(xiàng)自閉癥臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)中一名4歲患者在接受6次沃頓膠源性間充質(zhì)干細(xì)胞(WJ-MSCs)和神經(jīng)康復(fù)療法后，功能結(jié)果顯著改善，尤其是語言和粗大運(yùn)動(dòng)技能方面，2年隨訪未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用。

自閉癥譜系障礙(ASD)是一種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育疾病，表現(xiàn)為不同程度的社交互動(dòng)、溝通能力和重復(fù)行為障礙等。根據(jù)世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)，大約每100名兒童中就有1人患有ASD，有研究發(fā)現(xiàn)，免疫因素和炎癥在ASD進(jìn)展中發(fā)揮了重要作用。

間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)因其免疫調(diào)節(jié)和再生特性而受到學(xué)者們廣泛關(guān)注，多項(xiàng)研究表明，MSCs能減輕神經(jīng)炎癥并促進(jìn)神經(jīng)元修復(fù)和再生，這為減輕與ASD相關(guān)的神經(jīng)炎癥過程提供了潛在益處。

該研究涉及一名4歲ASD患者，她接受了包括鞘內(nèi)(IT)和靜脈內(nèi)(IV)同種異體 WJ-MSCs移植在內(nèi)的綜合治療方案，在收到潛在并發(fā)癥的詳細(xì)解釋后，家人提供了書面同意書，試驗(yàn)程序已得到當(dāng)?shù)匦l(wèi)生部批準(zhǔn)。

患者臨床特征：無法進(jìn)行眼神交流、與年齡不相符的言語遲緩、經(jīng)?？摁[、社交互動(dòng)困難等癥狀，兒童自閉癥評(píng)定量表(CARS)評(píng)分為37，被診斷出ASD，接受了大約6個(gè)月特殊訓(xùn)練和神經(jīng)康復(fù)治療，患者無慢性病史，無明顯家族史。

治療方案：包括6次IT和IV注射，WJ-MSCs在麻醉下施用。為了利用MSCs產(chǎn)品抗炎特性和神經(jīng)再生能力，使用脊椎穿刺針以1*106 WJ-MSCs/kg的劑量進(jìn)行IT給藥。注射前，提取等量腦脊液以防顱內(nèi)壓升高。此外，還通過輸血裝置IV注射1*106 WJ-MSCs/kg，以實(shí)現(xiàn)全身免疫調(diào)節(jié)和促進(jìn)組織再生。

安全性結(jié)果：該試驗(yàn)顯示出良好的安全性和有效性，在2年隨訪期(3rd, 6th, 12th and 24th month)內(nèi)沒有報(bào)告嚴(yán)重不良事件，無重大并發(fā)癥發(fā)生，輕微并發(fā)癥經(jīng)對(duì)癥治療后恢復(fù)（表1）。

功能結(jié)果：該患者最初CARS評(píng)分為37分，第6次WJ-MSCs治療后表現(xiàn)出顯著改善，CARS評(píng)分降至31分。治療前丹佛發(fā)育篩查測(cè)驗(yàn)Ⅱ（DDST-Ⅱ）結(jié)果為個(gè)人社交領(lǐng)域：3年3個(gè)月、精細(xì)運(yùn)動(dòng)領(lǐng)域：3年6個(gè)月、語言領(lǐng)域：2年2個(gè)月、粗大運(yùn)動(dòng)領(lǐng)域：4年2個(gè)月。

治療6次后，DDST-Ⅱ測(cè)試結(jié)果為與個(gè)人社交領(lǐng)域：4年6個(gè)月、精細(xì)運(yùn)動(dòng)領(lǐng)域：4年4個(gè)月、語言領(lǐng)域：3年9個(gè)月、粗大運(yùn)動(dòng)領(lǐng)域：4年10個(gè)月（圖3）。

該項(xiàng)研究表明，經(jīng)WJ-MSCs治療后患者的功能結(jié)果（CARS，DDST-Ⅱ）得到顯著改善，特別是語言和粗大運(yùn)動(dòng)技能方面改善尤為突出。

總 結(jié)：上述臨床試驗(yàn)結(jié)果再次增加了MSCs移植治療ASD的安全性和有效性證據(jù)，也為后續(xù)臨床應(yīng)用提供有價(jià)值的見解?；颊哒Z言和粗大運(yùn)動(dòng)功能方面的顯著改善表明這種多方面的治療策略具有減輕ASD嚴(yán)重程度潛力。

參考資料：

Serdar Kabatas, Erdin? Civelek, Eyüp Can Savrunlu, Umut Karaaslan, ?zlem Y?ld?z, Erdal Kara?z. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. DOI: 10.5662/wjm.v15.i1.95857.