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干細胞移植

案例研究|細胞移植自閉癥患者,能明顯提高其生活質(zhì)量

來源: 發(fā)布日期:2023-05-05 瀏覽次數(shù):1488次

近年來,自閉癥譜系障礙(ASD)發(fā)生率逐年增多,給社會帶來巨大經(jīng)濟負擔(dān),嚴重影響患者以及看護人/家人生活質(zhì)量。

《美國干細胞雜志,AJSC》報道,研究人員采用自體骨髓單核細胞(BMMNC)聯(lián)合神經(jīng)康復(fù)療法進行了一項ASD開放標(biāo)簽非隨機研究。結(jié)果顯示,細胞移植后,患者生活質(zhì)量明顯提高,可進行正常社交活動。


自閉癥


該項臨床試驗,共納入254名ASD患者(根據(jù)DSM V診斷標(biāo)準(zhǔn)),其中男性223名和女性31名(比例7.2:1),年齡范圍為2至34歲。本研究主要目的是評估細胞移植聯(lián)合神經(jīng)康復(fù)療法治療ASD的效果。

方 法:在鎮(zhèn)靜條件下,使用25G穿刺針將分離的BMMNC,于第四和第五腰椎之間行鞘內(nèi)注射,隨即將500 mL乳酸林格氏液混合物(含有20 mg/kg體重甲基強的松龍)靜脈輸注至患者體內(nèi),以減少炎癥并幫助移植細胞存活。每位患者在細胞移植后都接受4天神經(jīng)康復(fù)療法。


細胞移植


隨 訪:平均隨訪7.5個月,對所有癥狀變化進行百分比分析,使用印度自閉癥評估量表(ISAA)和兒童自閉癥評定量表(CARS)比較細胞移植前后評分變化,以及移植前后6個月正電子發(fā)射斷層掃描(PET CT)大腦掃描比較分析。

結(jié)果:①癥狀百分百變化:發(fā)現(xiàn)86.53%患者坐姿耐受性改善,84.12%患者命令服從性改善,80.87%患者注意力和專注力改善,80.15%患者目光接觸改善, 67.3%患者社交互動改善,67.07%患者多動癥狀減少,61.35%患者言語改善,60%患者溝通改善,58.42%患者自殘行為減少,56.22%患者攻擊性減少,53.27%患者刻板行為減少(見圖1)。


臨床研究


②ISAA和CARS評分變化:發(fā)現(xiàn)94.48%患者ISAA評分呈陽性變化,95.27%患者CARS評分有明顯改善。此外,還發(fā)現(xiàn)在年齡較小且病程較短(診斷時間< 5年)患者,移植后效果明顯更好(見圖3)。


臨床研究


③CT掃描對比:細胞移植6個月后,發(fā)現(xiàn)大腦新陳代謝有所改善,(見下圖)。


臨床研究


⑤不良反應(yīng):沒有記錄到細胞移植相關(guān)不良事件。

總 結(jié):本項研究結(jié)果表明,細胞移植聯(lián)合神經(jīng)康復(fù)療法可能是治療ASD的一種安全有效方法,移植后患者各項癥狀有明顯改善。



參考文獻:

Alok K Sharma1, Nandini Gokulchandran1, Pooja P Kulkarni2, Hemangi M Sane2, Ridhima Sharma3, Alitta Jose2, Prerna B Badhe4. Cell transplantation as a novel therapeutic strategy for autism spectrum disorders: a clinical study. PMCID: PMC7811933,PMID: 33489466.


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