據(jù)統(tǒng)計(jì)，包括美國(guó)在內(nèi)的一些國(guó)家，每166人中就有一人受到自閉癥影響，接近1%的兒童患有自閉癥。多項(xiàng)臨床試驗(yàn)研究表明，細(xì)胞療法對(duì)改善自閉癥患者臨床癥狀有潛在益處，美國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)網(wǎng)站（clinicaltrials.gov）顯示，已有27項(xiàng)關(guān)于細(xì)胞療法治療自閉癥的臨床試驗(yàn)在該網(wǎng)站注冊(cè)。

LAURA等人在《Innovations in Clinical Neuroscience》期刊發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于自閉癥的臨床試驗(yàn)，文獻(xiàn)顯示，研究人員采用骨髓來(lái)源的單核細(xì)胞(BM-MNCs)療法治療自閉癥患者，術(shù)后30天，患者臨床癥狀得到明顯改善。

該研究是一項(xiàng)前瞻性、縱向、開(kāi)放標(biāo)簽的臨床試驗(yàn)，主要目的為了評(píng)估鞘內(nèi)注射BM-MNCs對(duì)自閉癥患者臨床癥狀的有效性和安全性，共招募了24名患者，其中19名男性和5名女性，平均年齡12.5±7歲（補(bǔ)充表1）。

方 法：獲得患者家屬知情同意后，在鎮(zhèn)靜條件下，使用25號(hào)Quincke脊椎針將處理好的BM-MNCs（細(xì)胞量4.73x109±1.83x109個(gè)細(xì)胞）通過(guò)L3-L4或L4-L5椎節(jié)鞘內(nèi)輸注至患者體內(nèi)，術(shù)后隨訪分為兩組。

結(jié)果：①不良反應(yīng)：觀察到在輸注72小時(shí)內(nèi)部分患者出現(xiàn)輕微嘔吐、頭痛和發(fā)燒等癥狀，通過(guò)常規(guī)干預(yù)措施解決，隨訪過(guò)程中沒(méi)有觀察到進(jìn)一步的嚴(yán)重并發(fā)癥。

②CARS評(píng)分變化：第一組10名患者，治療后隨訪至第30天，結(jié)果顯示BM-MNCs移植后CARS評(píng)分顯著降低（p=0.0039，下圖A），沒(méi)有患者出現(xiàn)癥狀加重情況，CARS分?jǐn)?shù)平均降低了3.25±3.39分，相對(duì)于基線水平有11.3±9.7%提升（下圖B）。

第二組14名患者，治療后隨訪第30天與第一組結(jié)果一樣，BM-MNCs移植后患者癥狀明顯改善 (p=0.0065)，CARS分?jǐn)?shù)平均降低了3.31±3.32分（下圖C）;到第180天時(shí)，對(duì)患者癥狀的益處更加明顯且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(p≤0.0001)，CARS分?jǐn)?shù)平均降低了7.61±3.3分（下圖D）。

治療后第30天和第180天，對(duì)24名患者的綜合分析顯示，BM-MNCs移植均顯示出了對(duì)ASD癥狀的早期有益影響。

③移植后患者體內(nèi)CD133+細(xì)胞變化：BM-MNCs治療后第30天和第180天，CARS評(píng)分較低患者體內(nèi)的CD133+細(xì)胞數(shù)量顯著增加（下圖），這表明CD133+細(xì)胞的富集與接受BM-MNCs治療的ASD患者的臨床結(jié)果相關(guān)。

總 結(jié)：以上研究結(jié)果表明，BM-MNCs移植對(duì)自閉癥兒童的臨床癥狀有明顯改善作用，此外，研究人員推斷CD133+細(xì)胞對(duì)CARS評(píng)分改善有重要作用，可能會(huì)提高BM-MNCs療法對(duì)自閉癥 患者的效果、一致性和可重復(fù)性。

參考資料：

【1】clinicaltrials.gov網(wǎng)站自閉癥臨床試驗(yàn)注冊(cè)數(shù)據(jù)：https://clinicaltrials.gov/search?term=Cell%20autism&cond=Cell%20autism&viewType=Table&page=3.

【2】Correlation Between CD133+ Stem Cells and Clinical Improvement in Patients with Autism Spectrum Disorders Treated with Intrathecal Bone Marrow-derived Mononuclear Cells.https://innovationscns.com/cd133-stem-cells-improvement-autism/.