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干細(xì)胞療法

案例|細(xì)胞療法在成人自閉癥中的安全性和有效性分析

來源: 發(fā)布日期:2023-08-18 瀏覽次數(shù):1693次

自閉癥是一種由產(chǎn)前或產(chǎn)后早期引起的非典型大腦神經(jīng)發(fā)育疾病,一般在嬰兒出生后12~18個(gè)月左右發(fā)病,但也有患者在成年后才會(huì)被診斷出來,他們的社會(huì)關(guān)系、就業(yè)和生活質(zhì)量都會(huì)被嚴(yán)重影響。

目前細(xì)胞療法已多種疾病的研究中顯示出了積極益處,Alok Sharma等人進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于成人自閉癥的相關(guān)研究,他們采用自體骨髓單核細(xì)胞(BMMNC)移植治療1例成人自閉癥患者,隨訪結(jié)果顯示,患者從60%殘疾的輕度自閉癥恢復(fù)正常。


細(xì)胞移植


患者是一名33歲男性,他在3歲后才學(xué)會(huì)說話;6~8歲時(shí),有多動(dòng)癥伴隨一些行為問題,比如無緣無故大笑、打人、目光接觸不良以及無緣無故奔跑;14歲時(shí),變得有攻擊性,開始表現(xiàn)出脾氣暴躁、社交互動(dòng)能力變差;18歲時(shí),被診斷出患有自閉癥。

腦部MRI顯示輕度大腦和小腦萎縮,在印度自閉癥評估量表(ISAA)中,他得分為94分(輕度自閉癥,60%殘疾),臨床總體印象(CGI)量表中,疾病嚴(yán)重程度(CGI-I)評分為3,屬于輕度精神疾病。


自閉癥


獲得患者父母知情同意后,抽吸患者骨髓(100ml),通過分離培養(yǎng)后獲得所需的BMMNC,使用18G Touhy針和硬膜外導(dǎo)管在L4-L5椎節(jié)進(jìn)行鞘內(nèi)注射,同時(shí)給患者靜脈注射一劑30 mg/kg甲潑尼龍。

結(jié)果:①癥狀改善情況:術(shù)后1周內(nèi)眼神接觸改善;3個(gè)月后,觀察到多動(dòng)癥減少,重復(fù)性言語減少;6個(gè)月后,癥狀持續(xù)改善,隨著發(fā)脾氣次數(shù)減少,注意力持續(xù)時(shí)間增加;由于眼手協(xié)調(diào)能力提高,他的舌頭運(yùn)動(dòng)能力得到了改善,吃東西不會(huì)溢出;自言自語、大笑等行為問題減少。

為了維持這些改善,他在6個(gè)月后接受了第2劑自體BMMNC移植;9個(gè)月后,患者多動(dòng)癥和攻擊行為大幅減少,目光接觸和重復(fù)言語都得到了持續(xù)改善,解決問題能力和反應(yīng)能力均明顯提高。


臨床試驗(yàn)


②ISAA分?jǐn)?shù)變化:ISAA量表評分從最初的94分(60%殘疾的輕度自閉癥)降至79分(50%殘疾的輕度自閉癥)。此外,他的語言和溝通、行為模式和感官方面都有所提高(表2)。在接受了第二劑自體BMMNC移植治療后,他的ISAA分?jǐn)?shù)進(jìn)一步降至64分(無自閉癥)。

③PET CT變化:細(xì)胞治療前與細(xì)胞治療后PET CT掃描對比,觀察到較治療前有所改善(圖1);大腦各個(gè)區(qū)域的FDG攝取量減少(表1);腦部核磁共振成像6個(gè)月后保持不變。


臨床試驗(yàn)


④CGI評分變化:治療前他的疾病嚴(yán)重程度(CGI-I)為3分(輕度疾病),治療后9個(gè)月降至2分(邊緣精神疾病);總體改善(CGI-II)評級為2分(顯著改善),功效指數(shù)(CGI-III)為5分(中度改善,無副作用)。

總 結(jié):以上研究結(jié)果表明,細(xì)胞療法在成人自閉癥中的巨大潛力,未來需要更多研究來驗(yàn)證其治療成人自閉癥的長期效果。


參考文獻(xiàn):

Alok Sharma1, Nandini Gokulchandran1, Hemangi Sane2, Pooja Kulkarni2*, Nancy Thomas3, Amruta Paranjape3 and Prerna Badhe1. Intrathecal Autologous Bone Marrow Mononuclear Cell Transplantation in a Case of Adult Autism. DOI: 10.4172/2165-7890.1000113.

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