近年來(lái)，干細(xì)胞科技受到了多國(guó)領(lǐng)導(dǎo)人的重視。習(xí)近平總書(shū)記在北京大學(xué)仔細(xì)查看新一代干細(xì)胞科技成果展示，深切關(guān)心干細(xì)胞研究的轉(zhuǎn)化應(yīng)用，讓整個(gè)行業(yè)備受鼓舞;在第十個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日之際，研究性干細(xì)胞治療拯救幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎女孩的事跡出現(xiàn)在了美國(guó)總統(tǒng)特朗普的國(guó)會(huì)演講中……加快干細(xì)胞的臨床轉(zhuǎn)化已經(jīng)成為重點(diǎn)，各國(guó)希望盡快將研究成果應(yīng)用于重大疾病治療當(dāng)中。

根據(jù)美國(guó)CNN電視新聞網(wǎng)的報(bào)道，1名受益于研究性干細(xì)胞治療的25歲幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎女孩Sarah Hughes 參加了特朗普總統(tǒng)的國(guó)會(huì)演講。幾年以前，Sarah幾乎已經(jīng)無(wú)法行走，體重83磅的她因患上罕見(jiàn)的幼年型關(guān)節(jié)炎而殘疾。在接受一項(xiàng)研究性干細(xì)胞治療后，她的健康與未來(lái)的出現(xiàn)了新希望。

在2016年的一次干細(xì)胞診所聽(tīng)證會(huì)上，她在FDA官員面前分享了自己的經(jīng)歷?！叭绻皇歉邉┝孔泽w間充質(zhì)干細(xì)胞治療的幫助，我今天也不會(huì)站在這里。在這之前，我的生活質(zhì)量已經(jīng)變得非常糟糕，對(duì)我來(lái)說(shuō)，干細(xì)胞治療即使帶來(lái)很小的改善也已足夠。首次輸注干細(xì)胞后帶來(lái)的變化改變了我的觀點(diǎn)：在我虛弱的身體中，大量的健康成體干細(xì)胞能夠顯著提高我的生活質(zhì)量?！?

這個(gè)新希望引起了共和黨眾議員Pete Olson的注意，于是他邀請(qǐng)Sarah作為嘉賓出席特朗普總統(tǒng)第一次國(guó)會(huì)聯(lián)合會(huì)議演講。

干細(xì)胞改變一些患者的一生

Sarah代表美國(guó)1.17億患有一種或多種慢性疾病的人群參加特朗普國(guó)會(huì)演講。

Sarah(右)和她的媽媽(左)，圖片來(lái)源：CNN

11個(gè)月大時(shí)，Sarah被診斷患有系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎。這是一種影響多器官和系統(tǒng)的衰弱性自身免疫性疾病，導(dǎo)致關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、發(fā)熱和皮疹。她的整個(gè)青春期大部分都在醫(yī)院中度過(guò)，嚴(yán)重的疾病讓她幾乎無(wú)法行走并承受著巨大的痛苦。

德克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心的醫(yī)生以及美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院合作對(duì)她的疾病進(jìn)行了研究、評(píng)估以及治療。

2014年，Sarah接受了一項(xiàng)尚未獲得FDA批準(zhǔn)的試驗(yàn)性高劑量成人干細(xì)胞治療。整個(gè)治療中，經(jīng)過(guò)FDA注冊(cè)的休斯頓生物技術(shù)公司Celltex Therapeutics負(fù)責(zé)培養(yǎng)干細(xì)胞，隨后干細(xì)胞的回輸在墨西哥坎昆進(jìn)行。每次輸注大概包含2億個(gè)干細(xì)胞，近兩年內(nèi)，她總共接受了22次輸注，這些細(xì)胞能夠幫助她的免疫系統(tǒng)正常化。根據(jù)Sarah的描述，在干細(xì)胞治療之前，她每天需要服用23種藥物，而現(xiàn)在每天只需服用8種較低劑量的藥物。

21世紀(jì)治愈法案的“代言人”

共和黨眾議員Pete Olson深深地被Sarah的事跡打動(dòng)，“這些生活經(jīng)歷足以讓她成為21世紀(jì)治愈法案的代言人。我必須要講述她的故事，這也是我邀請(qǐng)她來(lái)這里的原因?！?

2016年年底，美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)了《21世紀(jì)治愈法案》，從法律層面保障美國(guó)未來(lái)10年或更長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研發(fā)、疾病治療及大健康領(lǐng)域的發(fā)展，為癌癥和其他疾病的醫(yī)學(xué)研究提供資金等。該法案包括加速細(xì)胞療法、組織療法、組織工程產(chǎn)品(支架等)以及聯(lián)合療法的發(fā)展和審批。

2015年，Sarah的事跡首次被CNN電視新聞網(wǎng)報(bào)道，此后便受到了廣泛的關(guān)注。當(dāng)被邀請(qǐng)參加特朗普國(guó)會(huì)演講時(shí)，她十分興奮與激動(dòng)地說(shuō)，“我不敢相信自己能夠與總統(tǒng)以及立法者在同一個(gè)房間里?！?

除了罕見(jiàn)病患者Sarah參加國(guó)會(huì)演講之外，特朗普還邀請(qǐng)了另一位罕見(jiàn)病客人Megan Crowley。 Megan目前是美國(guó)圣母大學(xué)的一名學(xué)生，15個(gè)月大時(shí)被診斷患有龐貝病(又稱為糖原積累病II型)，并被認(rèn)為生存期可能不超過(guò)幾年。

為了拯救生命，他的父親創(chuàng)建了新澤西州生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics，以開(kāi)發(fā)一種能夠救治這種疾病的新藥。如今，Megan已經(jīng)長(zhǎng)到了20來(lái)歲，成為了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一個(gè)奇跡。

特朗普在演講中提到，“美國(guó)FDA審批過(guò)程的緩慢和繁瑣會(huì)阻礙許多研究成果應(yīng)用至真正有需要的領(lǐng)域中。如果我們削減審批限制，那么將會(huì)有更多的醫(yī)學(xué)奇跡發(fā)生。我們的孩子也將在生長(zhǎng)在充滿奇跡的國(guó)家中。”

干細(xì)胞療法展望

事實(shí)上，近年來(lái)美國(guó)為加快再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的發(fā)展做出不少的努力。特朗普的新FDA專員Scott Gottlieb一貫主張降低藥物和器械審批的標(biāo)準(zhǔn)，去年他在演講中表示，目前FDA正在采取措施，使FDA對(duì)細(xì)胞和基因療法的監(jiān)管途徑現(xiàn)代化。目前，美國(guó)正在嚴(yán)厲查處非法干細(xì)胞診所，同時(shí)也采取措施加速已經(jīng)獲得安全性和有效性證明的干細(xì)胞臨床研究發(fā)展。

干細(xì)胞治療行業(yè)的發(fā)展，不僅需要科研取得進(jìn)展，還需要政策的扶持與鼓勵(lì)，用合理的監(jiān)管制度為行業(yè)的健康發(fā)展保駕護(hù)航。去年年底，我國(guó)發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，明晰了細(xì)胞治療產(chǎn)品作為藥品上市的審批路徑，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療以及免疫細(xì)胞治療的發(fā)展將有望受益。

未來(lái)，隨著技術(shù)不斷獲得突破以及監(jiān)管政策的完善，干細(xì)胞治療會(huì)改變更多患者的生活質(zhì)量!