干細(xì)胞療法為一些疑難雜癥的治療帶來了希望。干細(xì)胞療法是通過靜脈回輸或局部注射等方式，把體外擴(kuò)增培養(yǎng)的健康干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，通過干細(xì)胞的多向分化、免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)等功能，修復(fù)或替換受損細(xì)胞或組織，從而達(dá)到治愈疾病的一種醫(yī)學(xué)技術(shù)。

干細(xì)胞療法可調(diào)理上百種難治性疾病

干細(xì)胞療法治療范圍很廣，目前已知可調(diào)理的疾病多達(dá)100種以上，特別在治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病、運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)疾病以及各種炎癥性疾病方面表現(xiàn)出非常好的療效。

“漸凍癥”是神經(jīng)系統(tǒng)疾病的一種

肌肉萎縮性側(cè)索硬化(ALS)，俗稱“漸凍癥”，1869年由JeanMartinCharcot首次確診;“漸凍癥”是一種神經(jīng)退行性疾病，影響大腦和脊髓中與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞 ，造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡 ，令大腦無法控制肌肉運(yùn)動(dòng)。主要臨床表現(xiàn)是肌肉逐漸萎縮無力 ，患者最后會(huì)因呼吸衰竭而死亡。

“漸凍癥”在中國有20萬左右的患者

中國有20萬左右的患者，這個(gè)數(shù)字還在逐年遞增。令人痛心的是，目前這種疾病尚無有效的治療藥物，大約80%的患者會(huì)在發(fā)病后5年內(nèi)死亡。至今為止，ALS的臨床和病理特征逐步被闡明，但醫(yī)學(xué)界一直無法徹底揭開這一疾病的發(fā)病原因和機(jī)制，更沒有找到有效的藥物來阻斷疾病的發(fā)展。

干細(xì)胞為治療ALS提供了新途徑

2000年美國Gearhart和Kerr教授等首次將胚胎干細(xì)胞植入ALS試驗(yàn)鼠的腦脊液中治療ALS，實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示實(shí)驗(yàn)鼠癱瘓后肢的運(yùn)動(dòng)功能明顯恢復(fù)，檢測發(fā)現(xiàn)6%的干細(xì)胞遷移入脊髓內(nèi)部并且表達(dá)神經(jīng)細(xì)胞特異的表面標(biāo)記，提示遷移細(xì)胞已分化為神經(jīng)元樣細(xì)胞，開啟了干細(xì)胞治療ALS的新時(shí)代。

多年來，干細(xì)胞移植治療ALS成為熱點(diǎn)，研究者致力開辟一條治療ALS的有效途徑。

用于研究治療ALS的干細(xì)胞種類較多，其中，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有多向分化特點(diǎn)，且獲取簡便、無倫理學(xué)爭議、增殖力強(qiáng)、來源廣泛、不導(dǎo)致免疫排斥，具有免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)、釋放營養(yǎng)因子、分泌外泌體和有效的歸巢等功能，成為治療ALS最具潛能的干細(xì)胞類型。

間充質(zhì)干細(xì)胞調(diào)理ALS有4個(gè)方面的作用機(jī)制

在神經(jīng)退行性疾病中，間充質(zhì)干細(xì)胞療法的主要目標(biāo)是細(xì)胞替代和神經(jīng)保護(hù):

①神經(jīng)替代作用：間充質(zhì)干細(xì)胞歸巢到疾病損傷區(qū)域，分化為預(yù)期的細(xì)胞或組織類型，并且與神經(jīng)回路周圍的環(huán)境融為一體。

②神經(jīng)營養(yǎng)作用：間充質(zhì)干細(xì)胞能分泌在正常神經(jīng)元和神經(jīng)修復(fù)中發(fā)揮多種作用的神經(jīng)營養(yǎng)因子。

③免疫調(diào)節(jié)作用：間充質(zhì)干細(xì)胞顯示出向炎癥區(qū)域移動(dòng)，并減少炎癥反應(yīng)，修復(fù)免疫系統(tǒng)。

④激活自身干細(xì)胞作用。

多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證明臍帶間充質(zhì)能改善ALS患者的病情

研究人員對住院接受臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療的99位ALS患者進(jìn)行了療效分析，發(fā)現(xiàn)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植可以改善ALS患者的運(yùn)動(dòng)功能，在短期內(nèi)(半年內(nèi))效果較好，整個(gè)過程是安全的。

研究人員為29位ALS患者進(jìn)行了4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療，治療后第14天,患者的穿衣、衛(wèi)生功能評分和上肢肌群肌力評分明顯高于治療前。治療后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生功能評分明顯高于治療前，上肢肌群肌力評分進(jìn)一步增加，且言語功能評分明顯高于治療后第14天，由此證實(shí)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療ALS效果好且安全。

研究人員對30例ALS患者進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，鞘內(nèi)注射聯(lián)合靜脈滴注治療ALS，在一定程度上可延緩病情進(jìn)展，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。

除以上案例，還有諸多臨床試驗(yàn)可證明：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療能改善ALS患者的病情。目前醫(yī)學(xué)界認(rèn)為，越早使用干細(xì)胞治療ALS，對病情的恢復(fù)越有利。

通過臨床觀察，治療后患者的改善主要有以下幾方面：

①肌肉力量的增加;

②四肢肌張力下降;

③肌束震顫次數(shù)明顯減少;

④言語及吞咽功能明顯好轉(zhuǎn)。

總結(jié)：隨著干細(xì)胞療法的研究不斷深入，干細(xì)胞療法將成為ALS的克星，干細(xì)胞療法將顯著提高患者生存率和生存質(zhì)量，還ALS患者一個(gè)健康美好的未來!