國(guó)際罕見(jiàn)病日剛過(guò)，罕見(jiàn)病再次引起了公眾的關(guān)注。比如，漸凍癥作為一種罕見(jiàn)病并不“罕見(jiàn)”，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，在我國(guó)就有22萬(wàn)患者，擴(kuò)大到全球遠(yuǎn)遠(yuǎn)不止這個(gè)數(shù)字。

目前漸凍癥缺乏特效藥，很多患者都急盼有效藥物來(lái)控制該疾病的發(fā)展。

漸凍癥，學(xué)名為肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS），是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，具有快速的病程。在當(dāng)前缺乏有效藥物干預(yù)的情況下，干細(xì)胞療法成為了ALS研究的新方向，為ALS患者帶來(lái)了逆轉(zhuǎn)命運(yùn)的機(jī)會(huì)。
 

干細(xì)胞療法對(duì)ALS的臨床研究已有20多年的歷史，無(wú)論在我國(guó)還是全球均已積累了一定的臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)。

終于，經(jīng)過(guò)科研人員的不斷努力，2015年韓國(guó)推出了全球首款針對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病的干細(xì)胞產(chǎn)品（骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞），該產(chǎn)品在進(jìn)行了Ⅰ期和Ⅱ期臨床試驗(yàn)之后便投放上市場(chǎng)，對(duì)于ALS病情具有穩(wěn)定甚至略有逆轉(zhuǎn)的作用，從而證實(shí)了干細(xì)胞具有改善ALS預(yù)后的功能。

2017年8月，美國(guó)一公司招募了261名ALS患者參與干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，這是一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)，通過(guò)隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照和多中心的研究方式評(píng)價(jià)自體間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)ALS患者的療效和安全性，預(yù)計(jì)2020年10月完成試驗(yàn)。

據(jù)相關(guān)資料顯示，目前該試驗(yàn)在6個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)中心展開(kāi)，據(jù)最近一次2019年10月更新顯示，項(xiàng)目進(jìn)展效果為積極狀態(tài)。

在全國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議上，我國(guó)科研人員曾利用骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞液（MSC-CM）與ALS模型小鼠的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞共同進(jìn)行培養(yǎng)，MSC-CM誘導(dǎo)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF）和睫狀神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（CNTF）的基因表達(dá)在星形膠質(zhì)細(xì)胞中明顯增加，為干細(xì)胞的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)支持提供了理論支持。
 
據(jù)統(tǒng)計(jì)，在我國(guó)科研人員發(fā)布的4項(xiàng)漸凍癥研究中，共有211名漸凍癥受試者參與了干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，結(jié)果顯示受試者主要從3大方面改變了ALS的疾病進(jìn)展：

1.四肢肌肉方面：肌張力下降，肌束震顫降低，肌力增強(qiáng)； 

2.延髓功能方面：溝通能力增強(qiáng)，吞咽能力好轉(zhuǎn)，呼吸窘迫改善；

3.神經(jīng)功能方面：神經(jīng)損傷減弱。

ALS患者急切地需要一種有效的方法來(lái)抵擋ALS的發(fā)展，甚至是逆轉(zhuǎn)已有的病理改變。關(guān)注漸凍癥，推動(dòng)漸凍癥的干細(xì)胞臨床研究工作，將具有重要的意義！