近年來，神經(jīng)退行性疾病新藥研發(fā)屢戰(zhàn)屢敗，而干細胞移植在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域有了新的進展與突破，打破了傳統(tǒng)醫(yī)學對神經(jīng)退行性疾病束手無策的尷尬局面，干細胞移植開啟新篇章，抽絲剝繭解鎖復雜的神經(jīng)系統(tǒng)通路。

神經(jīng)退行性疾病是由于神經(jīng)元纖維的纏結(jié)和神經(jīng)元的丟失所致，而產(chǎn)生功能障礙的現(xiàn)象，常見疾病包括阿爾茨海默癥（AD）、帕金森癥（PD）和漸凍癥（ALS）等，影響了5000萬多名中老年人的生命健康和生活質(zhì)量。

干細胞是指能夠自我更新并向多種細胞分化的一類細胞，可發(fā)揮抗炎、促進神經(jīng)元生長、維持神經(jīng)元數(shù)量、促進神經(jīng)突重塑等作用，逐漸成為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的重要工具。

干細胞移植在神經(jīng)退行性疾病動物疾病模型中具有重要的研究價值。近期我國學者通過總結(jié)分析35個研究，認為干細胞主要通過細胞外囊泡生產(chǎn)、分化神經(jīng)元和旁分泌細胞因子這3大途徑來修復受損的神經(jīng)組織。


來源：《中國組織工程研究》雜志

1.細胞外囊泡生產(chǎn)
近年來研究發(fā)現(xiàn)干細胞外泌體具有體積微小、可裝載脂質(zhì)、蛋白、核酸等信號物質(zhì)的優(yōu)勢，可彌補傳統(tǒng)大分子藥物無法通過血腦屏障進入腦部組織的短板，對AD、PD、ALS及腦血管病等具有組織修復作用。

2.分化神經(jīng)元
干細胞“替代治療”的概念正是來源于多向分化的特點。多年來，科研人員已成功地從胚胎干細胞、間充質(zhì)干細胞等多種干細胞分化得到了神經(jīng)元或膠質(zhì)細胞，并用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基礎(chǔ)或臨床研究。

3.旁分泌細胞因子
干細胞旁分泌作用逐漸成為研究熱點，其分泌的細胞因子降低異基因及免疫反應(yīng)，在慢性神經(jīng)退行性疾病中發(fā)揮作用。動物實驗表明，干細胞旁分泌產(chǎn)生的因子參與神經(jīng)組織修復、神經(jīng)血管再生（營養(yǎng)支持）及免疫調(diào)節(jié)。

干細胞移植臨床研究
干細胞移植為神經(jīng)的修復和再生開辟了一條新道路，科研人員已啟動多項神經(jīng)退行性疾病的臨床研究，主要目標是細胞替代和神經(jīng)保護，改善臨床癥狀。

1.ALS臨床案例：
ALS是上、下運動神經(jīng)元快速退化的神經(jīng)變性疾病。2016年，Martinez等人向ALS受試者實施自體間充質(zhì)干細胞移植，6個月后發(fā)現(xiàn)，錐體束表現(xiàn)出各向異性改善，初步驗證了干細胞療法對ALS的安全性和可行性。

2.PD臨床案例：
2018年，一項處于Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗階段的神經(jīng)干細胞移植干預PD項目公布了研究結(jié)果，該試驗在中國、美國和澳大利亞多地展開，移植后6個月，PD受試者的失能時間平均下降24%，Beck抑郁量表的平均改善率為35%，100%的患者情緒得到改善，100%的患者認知能力得到改善或保持。

綜上，干細胞移植將在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域闖出一番新的天地，造福廣大民眾！