近期，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準依達拉奉注射液新的適應癥用于漸凍癥（漸凍癥），這是我國首家上市的依達拉奉注射液，。近年來有關漸凍癥新藥開發(fā)的報道逐漸增加，干細胞治療漸凍癥成為了新的臨床策略。

漸凍癥是一種破壞性神經(jīng)退行性疾病，累積上、下運動神經(jīng)元(MNs)，其發(fā)病機制尚不明確，截至目前，F(xiàn)DA已批準利魯唑（阻止過量神經(jīng)傳遞的神經(jīng)保護藥物）和依達拉奉兩款藥物。2015年，韓國批準的自體骨髓來源間充質干細胞產(chǎn)品也適應于漸凍癥，干細胞治療成為現(xiàn)階段研究熱點。

研究表明，干細胞治療具有潛在的優(yōu)勢:
1.分化神經(jīng)元
干細胞具有高度自我更新和分化為神經(jīng)元樣細胞的能力，可替代漸凍癥中丟失的神經(jīng)元群，重構大腦神經(jīng)回路。

2.分泌營養(yǎng)因子
干細胞釋放神經(jīng)保護性營養(yǎng)因子，如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子、神經(jīng)生長因子、神經(jīng)營養(yǎng)因子-3、膠質細胞源性神經(jīng)生長因子，預防現(xiàn)有MNs的退化。

3.調節(jié)免疫
干細胞不僅調節(jié)外周免疫細胞（例如，T細胞），還可調節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)膠質細胞的固有免疫反應，促進小膠質細胞的活化。

干細胞治療改善了漸凍癥的毒性微環(huán)境，修復MNs，具有積極效應，為此一些評估干細胞治療漸凍癥的臨床試驗已經(jīng)啟動。

最新臨床試驗案例
2019年，Berry等人在漸凍癥受試者中進行了一項Ⅱ期隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照臨床試驗，研究誘導間質干細胞分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子(NTFs)，確認MSC-NTF在漸凍癥患者中的安全性和有效性。48名患者接受單劑量的MSC-NTF細胞輸注和上肢肌肉注射，或接受安慰劑。

試驗結果：與安慰劑相比，接受干細胞治療的受試者漸凍癥功能評定量表（漸凍癥FRS-R）斜率改善更為明顯（≥1.5分/月的比例）；腦脊液調查顯示許多神經(jīng)營養(yǎng)因子增加，臨床改善與腦脊液單核細胞趨化蛋白-1水平降低有相關性，表明MSC-NTF細胞移植具有生物學效應，可增強神經(jīng)保護并抑制炎癥。

在預先指定的快速進展亞組中，疾病進展率在早期改善明顯，說明及早進行干細胞治療更有利于漸凍癥的恢復。另外，MSC-NTF注射后的6個月隨訪中，未發(fā)生嚴重的移植相關不良反應，說明干細胞治療安全性良好。

基于干細胞治療這些研究結果，作者開始了一項Ⅲ期研究，探索在漸凍癥患者中對MSC-NTF細胞進行多重劑量的移植比較。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關知識，不作為醫(yī)療建議。