漸凍癥（也稱肌萎縮側(cè)索硬化癥）是一種致命性神經(jīng)退行性疾病，理論物理學(xué)家史蒂芬·霍金和美國棒球明星盧·格里克也不幸患上該?。ü视址Q“格里克癥”）。患者早期可能只感到無力、肉跳、容易疲勞等癥狀，漸漸進展為全身肌肉萎縮、肌力下降、難以自主活動，最后發(fā)展為吞咽和呼吸困難，直至呼吸衰竭。干細胞療法為漸凍癥患者帶來了希望！

肌萎縮側(cè)索硬化癥90%的病例被認為是散發(fā)性的，而其余10%的患者與家族性遺傳有關(guān)，其中約20%是由21q號染色體上編碼超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突變引起的；還有一些因素被認為參與了 漸凍癥 發(fā)生與發(fā)展，如線粒體功能障礙、谷氨酸興奮毒性、氧化應(yīng)激和神經(jīng)炎癥。

干細胞療法作為漸凍癥的潛在的有效治療方法，已經(jīng)出現(xiàn)了椎管內(nèi)、鞘內(nèi)、肌肉內(nèi)、腦內(nèi)或靜脈內(nèi)的給藥途徑，一些案例也顯示了不同來源的人類間充質(zhì)干細胞（MSCs）（骨髓、臍帶血、脂肪等）可以得到較好的療效。

已知的干細胞療法機制包括免疫調(diào)節(jié)、抗炎作用、有效地歸巢、促進外泌體分泌生長因子，如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）、神經(jīng)生長因子（NGF）和胰島素樣生長因子-1（IGF-1），其次研究表明，干細胞所分化的神經(jīng)元細胞可替代 漸凍癥 中丟失的神經(jīng)元群; 移植的干細胞通過釋放神經(jīng)保護性營養(yǎng)因子、調(diào)節(jié)免疫來預(yù)防現(xiàn)有運動神經(jīng)元的退化，改變 漸凍癥 的毒性微環(huán)境炎癥、并提高神經(jīng)元存活率等。

干細胞最新臨床研究

一項前瞻性、非隨機、開放性的I/IIa期臨床試驗對23名患者進行了干細胞療法的安全性評估和療效評估。鞘內(nèi)注射骨髓間充質(zhì)干細胞（BM-MSC）后，約30%的患者出現(xiàn)輕度至中度頭痛，類似于標(biāo)準腰椎穿刺后的頭痛，未觀察到疑似嚴重不良反應(yīng)。

數(shù)據(jù)顯示在用藥后3個月，肌萎縮側(cè)索硬化功能評分量表（漸凍癥FRS）下降明顯減少；治療后3、6、9和12個月病情明顯減緩。大約80%的患者中，肺活量測定（FVC）值在9個月內(nèi)保持穩(wěn)定；75%的患者在用藥3個月后的WS值穩(wěn)定，隨后在隨訪期的12個月內(nèi)下降。

這項研究結(jié)果表明，干細胞療法治療漸凍癥是安全的，且至少可以減緩疾病進程。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議。