多系統(tǒng)萎縮（MSA）是一種神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，以神經(jīng)元丟失、神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞增生及其胞漿內(nèi)出現(xiàn)以α-突觸核蛋白為主要成分的嗜酸性包涵體為主要病理學(xué)特征，最常見(jiàn)的首發(fā)癥狀為自主神經(jīng)功能障礙。干細(xì)胞治療為MSA帶來(lái)了希望。

MSA好發(fā)于50歲左右的成年，男性居多，以緩慢起病為主，逐漸進(jìn)展，早期誤診率較高，醫(yī)學(xué)尚無(wú)特效藥物治療，國(guó)內(nèi)外研究人員在不懈探索MSA發(fā)病機(jī)制的同時(shí)，也將目光投向了干細(xì)胞治療。

近年來(lái)研究表明，干細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)作用與分泌細(xì)胞因子功能，可產(chǎn)生許多營(yíng)養(yǎng)因子，如腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、膠質(zhì)源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、神經(jīng)生長(zhǎng)因子、血管內(nèi)皮細(xì)胞生長(zhǎng)因子、成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子，上述因子能改善多系統(tǒng)萎縮患者的自主神經(jīng)功能障礙、小腦共濟(jì)失調(diào)、錐體外系癥狀等。

研究案例1：研究人員等用鞘內(nèi)注射聯(lián)合靜脈注射人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療25例橄欖腦橋小腦萎縮患者，治療結(jié)束后的1、3個(gè)月發(fā)現(xiàn)，患者的ICARS（世界神經(jīng)病聯(lián)合會(huì)國(guó)際合作共濟(jì)失調(diào)評(píng)分量表）及UMSARS（統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評(píng)估量表）評(píng)分指數(shù)均明顯降低；Barthel指數(shù)升高，說(shuō)明患者神經(jīng)功能有所改善。

臨床癥狀方面，52%的患者運(yùn)動(dòng)性共濟(jì)失調(diào)、書寫困難、吞咽困難和構(gòu)音障礙得到一定程度改善。干細(xì)胞治療MSA具有良好的臨床療效，試驗(yàn)治療期間無(wú)患者出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)！

研究案例2：研究人員對(duì)40例多系統(tǒng)萎縮小腦型（MSA-C）患者給予人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（1×106個(gè)細(xì)胞/Kg）鞘內(nèi)注射治療，1次/周，4次為1療程，隨訪27~55個(gè)月。

其中，29例治療1個(gè)療程，行走、站立不穩(wěn)，運(yùn)動(dòng)遲緩，上肢精細(xì)動(dòng)作障礙，書寫困難，構(gòu)音障礙，眼球運(yùn)動(dòng)障礙等臨床癥狀得到改善；另外11例接受2-3個(gè)療程。結(jié)果表明，多療程治療效果進(jìn)一步提高，有助于多數(shù)患者神經(jīng)功能的進(jìn)一步改善，延緩疾病進(jìn)展。

總結(jié)：干細(xì)胞為多系統(tǒng)萎縮治療提供了新的思路和方法，臨床應(yīng)用前景廣闊；同時(shí)如何提高干細(xì)胞治療的療效也存在一定的挑戰(zhàn)，例如每療程的最佳治療次數(shù)、間歇時(shí)間、干細(xì)胞數(shù)量、治療途徑等問(wèn)題。