干細(xì)胞療法是將干細(xì)胞移植至人體內(nèi)，起到組織修復(fù)和免疫調(diào)節(jié)的作用，可用于多種疾病的治療改善，比如多發(fā)性肌炎/皮肌炎。干細(xì)胞療法是作為當(dāng)前治療難治性多發(fā)性肌炎/皮肌炎的一種新手段。

多發(fā)性肌炎/皮肌炎是一組異質(zhì)性疾病，臨床表現(xiàn)多種多樣且因人而異，缺乏系統(tǒng)有效的治療方法，多用糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑等，但不良反應(yīng)大，對(duì)相關(guān)并發(fā)癥的效果不理想。

干細(xì)胞療法的臨床研究

研究人員開展了一項(xiàng)干細(xì)胞療法治療觀察患者接受干細(xì)胞移植治療的效果及安全性。研究團(tuán)隊(duì)納入10例重癥難治性多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者（多發(fā)性肌炎4例，皮肌炎6例）并實(shí)施干細(xì)胞移植，女9例，男1例，年齡19～44歲，病程6～60個(gè)月（平均7.5個(gè)月），所有患者均對(duì)大劑量激素及足療程免疫抑制劑治療無效，伴有嚴(yán)重并發(fā)癥如間質(zhì)性肺炎、難治性皮膚潰瘍。

研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過干細(xì)胞療法的治療之后，隨訪7～24個(gè)月，平均17個(gè)月，均無移植相關(guān)死亡及并發(fā)癥。實(shí)施干細(xì)胞療法后6個(gè)月，患者血清肌酸激酶（CK）持續(xù)下降，移植前CK平均為2380.0±673.8U/L，移植12月后CK降為106.0±39.4U/L。血清肌酸激酶同工酶（CK-MB）同步下降，移植前平均水平為145±45U/L；3個(gè)月降至28±5)U/L。

并發(fā)癥方面，6例患者伴有間質(zhì)性肺炎，移植后復(fù)查肺部高分辨CT提示炎癥改變較前有不同程度吸收，肺功能改善；另1例患者伴有雙膝及雙肘難治性皮膚潰瘍，移植后潰瘍面滲出減少，新生肉芽組織長出，6月后潰瘍基本愈合，說明干細(xì)胞療法可有效改善并發(fā)癥。

患者總體生活質(zhì)量評(píng)分（VAS）及手工肌力評(píng)分（MMT）較移植前明顯改善；另外，MRI提示股四頭肌處炎癥信號(hào)較移植前顯著減少，干細(xì)胞療法有效改善患者的臨床癥狀。

研究人員認(rèn)為，干細(xì)胞療法治療難治性多發(fā)性肌炎/皮肌炎患者安全有效。