原發(fā)性腎病綜合征（PNS）：多種因素引發(fā)腎小球濾過膜屏障受損導致大量蛋白質自尿中丟失的一種臨床綜合征，表現為大量蛋白尿和低蛋白質癥。科研人員發(fā)現干細胞療法可有效改善蛋白尿指標，為PNS的治療帶來新的希望。

背景：PNS的發(fā)病與淋巴細胞亞群數量的異常以及各亞群間的比例失調密切相關，T、B淋巴細胞亞群的數量和功能發(fā)生異常，機體會出現免疫功能的紊亂產生一系列病理、生理變化，導致PNS發(fā)生。

目前PNS治療手段有限，主要以糖皮質激素作為一線治療方案，多數患者需聯合常規(guī)免疫抑制治療，如環(huán)磷酰胺、鈣調神經磷酸酶抑制劑等，但是長期使用具有明顯的副作用，往往得不到有效控制。干細胞具有多向分化能力，可以調節(jié)免疫，研究發(fā)現干細胞對PNS具有一定的療效。

目的：觀察干細胞療法對難治性PNS的療效。

方法：研究人員納入30例難治性PNS患者（男23例，女7例），均符合激素治療依賴或抵抗的難治性腎病綜合征診斷標準。干細胞移植采用外周靜脈輸注的方式，每隔1周輸注1次，輸注量為(1～2)×106個/kg/次，4次為一療程，隨訪12個月。

結果：①腎臟指標：24h尿蛋白定量、白蛋白、總蛋白、肌酐、eGFR、膽固醇6個指標治療前與治療后4周、8周、16周、24周比較，具有治療意義。

②效價分析：4周緩解率為46.67%，緩解患者共14例；8周緩解率為60%，緩解患者增至18例；16周為66.67%，緩解患者增至20例；24周上升為70%，緩解患者增至21例。（注：緩解率為完全緩解和部分緩解之和）

③復發(fā)情況：對30例難治性PNS隨訪12個月，復發(fā)5例，復發(fā)率16.7%。復發(fā)5例中2例因上呼吸道感染，1例因激素停用，1例因腹瀉，1例無特殊原因導致24 h尿蛋白定量增加≥1.0g。建議復發(fā)者可進行第二個療程的干細胞干預。

④安全性：對干細胞治療過程中進行安全性評估，認為干細胞對難治性PNS是安全的，無嚴重不良反應產生。

研究發(fā)現，干細胞療法對難治性PNS具有一定療效，顯著改善難治性PNS患者的蛋白尿，臨床緩解率高，且安全性高。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關知識，不作為醫(yī)療建議。