漸凍癥（ALS）是一種病因未明、選擇性侵犯脊髓、腦干及皮層運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性變性疾病。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，ALS患者從最初發(fā)現(xiàn)癥狀開始，平均僅能存活3~5年。發(fā)病多以中老年人為主，青少年少見，平均發(fā)病年齡約59歲，發(fā)病率在1/10萬(wàn)~3/10萬(wàn)。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（mesenchymal stem cells，MSCs）一種臨床研究常用的成體干細(xì)胞，具有獲取簡(jiǎn)便、無(wú)倫理學(xué)爭(zhēng)議、增殖力強(qiáng)、多向分化、來源廣泛、不導(dǎo)致免疫排斥等優(yōu)點(diǎn)，成為目前治療ALS的重要研究方向。

臨床研究

目 的：觀察干細(xì)胞在ALS中的治療效果及安全性。

方 法：本次研究納入99例ALS患者，其中男64例，女35例；年齡32~73歲，平均（52.9±9.3）歲；病程4~120個(gè)月，平均病程（26.0±19.5）個(gè)月。研究者對(duì)ALS患者進(jìn)行常規(guī)腰椎穿刺，進(jìn)入蛛網(wǎng)膜下腔后，緩慢采集2 mL腦脊液，然后將2 mL 細(xì)胞懸液（細(xì)胞濃度為0.5*107/mL，）緩慢注入，術(shù)后患者去枕平臥6 h，監(jiān)測(cè)患者血壓、心率、血氧、呼吸24 h；1周以后重復(fù)1次，總共進(jìn)行4次；通過ALSFRS評(píng)分、Plaitaks評(píng)分以及改良后的Plaitaks評(píng)分對(duì)治療前后進(jìn)行分析，并跟蹤隨訪。

治療結(jié)果：99例患者在移植前以及移植后分別進(jìn)行A評(píng)分，P評(píng)分以及改良的P評(píng)分，3種評(píng)分結(jié)果在應(yīng)用統(tǒng)計(jì)分析后結(jié)果P值均<0.001（表 1），說明干細(xì)胞治療ALS是有效的，并且統(tǒng)計(jì)學(xué)上有顯著意義。

隨訪結(jié)果：99例ALS移植治療后隨訪半年，失訪19例（19.2%），死亡10例（10.1%），癥狀改善25例（25.3%），病情進(jìn)展45例（45.5%）。在有效隨訪的人群中改善率為25/80（31.3%）。

安全性觀察：所有的患者在接受干細(xì)胞治療期間沒有發(fā)現(xiàn)任何不適癥狀。在隨訪中的死亡患者大多因?yàn)楹粑ソ吆惋嬍硨?dǎo)致的窒息，未發(fā)生任何因?yàn)槊庖吲懦饣蛘吣[瘤導(dǎo)致的死亡。 說明了干細(xì)胞移植治療ALS是安全的。

總 結(jié)：本次研究觀察到在接受干細(xì)胞治療后，患者的肌肉力量、肌束震顫次數(shù)、言語(yǔ)及吞咽功能等癥狀明顯改善，且移植治療前后的評(píng)分統(tǒng)計(jì)學(xué)上有顯著差異，期間未發(fā)生與干細(xì)胞治療相關(guān)的不良事件。

參考文獻(xiàn)：

【1】臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的療效分析