自閉癥又稱孤獨(dú)癥，具體致病機(jī)制尚不明確，雖然自閉癥伴有許多神經(jīng)生理學(xué)上的改變，但更多變化是免疫異常和神經(jīng)系統(tǒng)的組織灌流不足。

國(guó)外有研究發(fā)現(xiàn)，自閉癥患兒大腦中顳葉特殊區(qū)域存在灌流不足的表現(xiàn)，導(dǎo)致了患兒認(rèn)知、社會(huì)交往以及語言能力下降，這項(xiàng)研究表明組織灌流不足可能是自閉癥重要致病因素。

此外，另一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，自閉癥患兒存在著全身性的T細(xì)胞和B細(xì)胞功能異常，且與正常家庭相比更容易患自身免疫疾病，由此推斷免疫異常也是自閉癥致病因素之一。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）具有強(qiáng)大的免疫調(diào)節(jié)作用，進(jìn)入體內(nèi)后可調(diào)節(jié)機(jī)體免疫平衡，并通過其旁分泌和歸巢特性，分泌多種細(xì)胞因子和神經(jīng)肽刺激新生血管形成，改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細(xì)胞。

基于自閉癥上述致病因素和干細(xì)胞的獨(dú)有特性，有學(xué)者將干細(xì)胞治療自閉癥做了一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)研究，結(jié)果如下：

目  的：觀察MNCs聯(lián)合MSCs治療自閉癥的可行性、安全性和有效性。

方  法：選入自閉癥患者42例，隨機(jī)分為臍血組、混合組和對(duì)照組，每組各14例，均符合DSM-IV兒童自閉癥診斷標(biāo)準(zhǔn)。經(jīng)患兒監(jiān)護(hù)人知情同意后，臍血組采用靜脈輸注1次、腰椎穿刺蛛網(wǎng)膜下腔注射3次MNCs（每次間隔1周，細(xì)胞數(shù)2×106/kg）；混合組采用靜脈輸注1次、腰椎穿刺蛛網(wǎng)膜下腔注射1次MNCs，腰椎穿刺蛛網(wǎng)膜下腔注射2次MSCs（每次間隔1周，細(xì)胞數(shù)2×106/kg）；對(duì)照組在康復(fù)中心由專業(yè)康復(fù)師行感覺統(tǒng)合及行為康復(fù)訓(xùn)練治療；3組患者在研究期間不接受

其它治療。術(shù)后觀察兒童自閉癥評(píng)定量表（CARS）、臨床總體印象量表(CGI)、病情嚴(yán)重程度(SI)評(píng)分變化和不良反應(yīng)。

結(jié)  果：①CARS評(píng)分變化：臍血組和混合組CARS評(píng)分在治療前、首次治療后4周、首次治療后4個(gè)月組內(nèi)之間比較均有顯著性改善。對(duì)照組在治療前、首次治療后4周、首次治療后4個(gè)月之間比較差異無顯著性意義，見表2。

②CGI評(píng)分變化：3組患者CGI評(píng)分在首次治療后4周和首次治療后4月均有不同程度改善，見表4。

③SI評(píng)分變化：首次治療后4周、首次治療后4月，臍血組總有效率分別為71%、71%，混合組總有效率分別為79%，93%，對(duì)照組總有效率分別為21%，43%，見表5。

④不良反應(yīng)：臍血組和混合組患者在干細(xì)胞治療后，部分病例伴隨有輕微不良反應(yīng)，表現(xiàn)為：低熱12例(43%)，頭痛4例(14%)，腰痛3例(23%)，乏力4例(14%)，惡心、嘔吐2例(7%)，未經(jīng)特別處理，均在一兩天內(nèi)癥狀消失。

綜上所述，本次研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞治療自閉癥效果顯著?；旌辖M總有效率高于臍血組，臍血組總有效率又高于對(duì)照組，說明不同干細(xì)胞聯(lián)合使用有效率更高，兩組總有效率均達(dá)70%以上，明顯高于對(duì)照組的傳統(tǒng)康復(fù)訓(xùn)練治療。
參考文獻(xiàn)： Liu Min1, Sun Liang-wei1, Lü Yong-tao1, Huan Ying1, Ge Ru-cun2, Cao Yu-lin3, Guo Chuan-qin4, Chen Xing-wang1. Stem cells for treatment of autism: Safety and efficacy. Journal of Clinical Rehabilitative Tissue Engineering Research.