自閉癥譜系障礙(ASD)是一種異質(zhì)性神經(jīng)發(fā)育障礙，研究顯示，在兒童早期發(fā)育中，神經(jīng)炎癥、小膠質(zhì)細(xì)胞激活以及大部分ASD患者都存在免疫功能失調(diào)。間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)因其具有強大的免疫調(diào)節(jié)和抗炎能力，已被眾多學(xué)者用于ASD的基礎(chǔ)研究和臨床研究。

Jessica等人在《Stem Cells Translational Medicine》發(fā)表了一項關(guān)于ASD的I期開放標(biāo)簽、劑量遞增臨床試驗，研究采用人臍帶來源的MSCs治療12名ASD患者，結(jié)果有10名患者在ASD的三項指標(biāo)測量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發(fā)育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標(biāo)準(zhǔn)分?jǐn)?shù)），至少有一項指標(biāo)得到了改善。

該研究納入的 12名患者中，有9名男孩，3名女孩，平均年齡6.4歲，基線時的非語言智商中位數(shù)為38.5（22-91），自閉癥診斷觀察表（ADOS-2）中位數(shù)得分為9（6-10，得分越高表明癥狀越多）。

方 法：在UC-MSCs輸注前15-30分鐘，所有患者預(yù)先靜脈注射苯海拉明0.5mg/kg和甲潑尼龍0.5mg/kg，部分患者還接受了口服藥物。然后平均每位患者按照2*106/kg的細(xì)胞量，并將其混入20 mL復(fù)方電解質(zhì)注射液 + 5%人血清白蛋白中進(jìn)行靜脈輸注。其中3名患者接受了1次輸注，3名患者接受了2次輸注，6名患者接受了3次輸注。

結(jié)果：①不良事件：11名患者報告了輸注UC-MSCs后的影響（圖2），這些報告的事件都是輕微不良反應(yīng)，最常發(fā)生的事件是輸液過程中的躁動，其中1名患者在完成第三次輸注后出現(xiàn)中度低血壓，這些事件都在同一天得到解決。

②臨床結(jié)果（表4）：UC-MSCs輸注完成后，隨訪顯示，33.3% (4/12)的患者，3個評估指標(biāo)均表現(xiàn)出改善；16.6% (2/12)的患者，兩個評估指標(biāo)表現(xiàn)出改善；33.3% (4/12)的患者，一個評估指標(biāo)表現(xiàn)出改善。

在6名評估指標(biāo)改善≥2/3的患者中，2名患者接受了一次UC-MSCs輸注，2名患者接受了兩次UC-MSCs輸注，2名接受了三次UC-MSCs輸注。（評估范圍：CGI從無改善到很大改善、PDDBI下降至少5分表明有改善、VABS大于3分表明改善）。

總 結(jié)：以上研究表明，給予ASD患者輸注UC-MSCs似乎是一種安全可行的治療方法，未來還需進(jìn)行更多臨床試驗來充分評估這種方法的安全性和有效性。

參考資料：

How to cite this article: Sun JM, Dawson G, Franz L, et al.Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. STEM CELLS Transl Med. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434.