神經(jīng)系統(tǒng)疾病（ND），神經(jīng)系統(tǒng)疾病（ND）是一大類由神經(jīng)系統(tǒng)結(jié)構(gòu)或功能異常引發(fā)的疾病，涵蓋范圍廣泛，例如中風(fēng)、多發(fā)性硬化癥、肌萎縮側(cè)索硬化癥和脊髓損傷等，給全球帶來了重大健康和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

近幾十年來，通過對ND發(fā)病機(jī)制深入了解，推動了基于干細(xì)胞療法或基因療法等新型治療策略快速發(fā)展。

干細(xì)胞療法作為一種新興治療手段，為ND治療帶來了新希望。近日，《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于干細(xì)胞治療ND綜述研究，文中深度剖析了1998年至2023年全球臨床試驗概況，并探討了當(dāng)前研究熱點和該領(lǐng)域未來趨勢。

研究人員利用Informa Trialtrove數(shù)據(jù)庫和ClinicalTrials.gov匯總了58000個數(shù)據(jù)，運用特定檢索詞篩選出干細(xì)胞治療ND臨床試驗。截至2023年12月31日，經(jīng)初步檢索、人工篩選及與其它平臺數(shù)據(jù)交叉引用后，最終確定530項試驗。

在這些試驗中（圖a），有299項（56.4%）已完成，其中72項（24.1%）報告積極結(jié)果，15項（5.0%）為負(fù)面結(jié)果，212項結(jié)果不確定或未說明。另外，127項（24.0%）處于計劃或進(jìn)行中，65項（12.3%）被終止，終止原因包括入組率低、商業(yè)決策、資金不足和效率低下等。

從時間趨勢來看（圖b），1998 - 2007年相關(guān)臨床試驗數(shù)量較少，2008 - 2012年開始顯著上升，并持續(xù)增長至2018 - 2022年。這表明近十年來，科研人員對干細(xì)胞療法的研究興趣和投入不斷增加。

從試驗階段分布看（表S1），II期臨床試驗占比最高（32.8%），其次是I期（28.9%）和I/II期（26.8%），III/IV期試驗較少。這說明干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病仍處于早期探索階段，從基礎(chǔ)研究到廣泛臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化面臨諸多挑戰(zhàn)，如治療效果的穩(wěn)定性、安全性評估等。

在地域分布上（圖c），美國開展的研究最多，有123項（23.2%）。中國以93項（17.5%）成為亞洲開展此類試驗最多的國家。西班牙在歐洲居首位，開展了25項（4.7%）此類試驗。非洲僅有埃及參與。

這些數(shù)據(jù)凸顯出不同國家和地區(qū)在研究能力、資金、基礎(chǔ)設(shè)施和監(jiān)管框架等方面存在較大差異。未來國際合作或可有助于改善這一現(xiàn)狀，以此促進(jìn)研究和治療機(jī)會的公平性，使更多患者受益。

在研究疾病類型上（圖d），530項臨床試驗中，主要聚焦于中風(fēng)（100項，18.9%）、多發(fā)性硬化癥（97項，18.3%）、肌萎縮側(cè)索硬化癥（60項，11.3%）和脊髓損傷（54項，10.2%）等疾病。

這些試驗應(yīng)用了不同類型干細(xì)胞（圖d），包括間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSCs)、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞(NSCs)、胚胎干細(xì)胞(ESCs)和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞(iPSCs)。其中以間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）應(yīng)用最為廣泛，占比51.7%（274項），這可能得益于其免疫抑制特性和易獲取性。

近年來，胚胎干細(xì)胞（ESCs）和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSCs）衍生的干細(xì)胞相關(guān)研究也逐漸增多，尤其在帕金森病治療方面成果顯著。日本和美國已批準(zhǔn)了相關(guān)臨床試驗，它有望實現(xiàn)個性化治療，降低免疫排斥風(fēng)險和倫理問題，提高治療效果。

總 結(jié)：雖然干細(xì)胞治療ND的臨床試驗在世界各地迅速發(fā)展，但目前該領(lǐng)域仍處于早期研究階段。未來需增加公共資金投入、建立明確和加速監(jiān)管指南，獲取多樣化干細(xì)胞類型、促進(jìn)全球合作，以支持開展更多大規(guī)模、高質(zhì)量臨床試驗，驗證其長期療效和安全性，從而推動這一領(lǐng)域持續(xù)發(fā)展，為ND患者帶來更多希望。

【1】Jiang, S., Bao, X., Zhong, C. et al. Mapping the global clinical landscape of stem cell therapies for neurological diseases from 1998 to 2023: an analysis based on the Trialtrove database. Stem Cell Res Ther 16, 41 (2025). DOI:10.1186/s13287-024-04096-2.

【2】Kevin S Chen, Emily J Koubek, Stacey A Sakowski, Eva L Feldman Affiliation.Stem cell therapeutics and gene therapy for neurologic disorders .DOI: 10.1016/j.neurot.2024.e00427.