自閉癥是一類異質(zhì)性神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是廣泛的認知、情感和神經(jīng)行為異常、社交和溝通障礙、興趣受限、重復和刻板的言語和非言語行為。

自閉癥在正常人群中的發(fā)病率大約為1%，其癥狀大約在兒童12～18個月的時候就有表現(xiàn)，在24～36個月以后才能確診，有個別患者甚至到成人才能被診斷為自閉癥。

研究發(fā)現(xiàn)，干細胞可通過旁分泌的作用分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子和免疫調(diào)節(jié)因子，調(diào)節(jié)機體的免疫異常，并通過自身分化和分泌細胞因子及神經(jīng)肽，刺激新生血管發(fā)生，改善缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復腦內(nèi)已經(jīng)受損的神經(jīng)細胞等機制，從而在自閉癥中發(fā)揮治療作用。

臨床研究

案例一：Sharma 研究團隊進行的一項臨床試驗通過抑制自體骨髓單個核細胞治療兒童自閉癥(中位年齡10.5歲，男女比例為3：1)，骨髓單個核細胞從骨髓抽吸液中分離，用CD34+標記計數(shù)并檢查其存活率。試驗過程中部分患者出現(xiàn)輕微不良事件( 嘔吐、惡心、注射側(cè)疼痛) ，但這些事件與手術相關，而非細胞移植相關。

在細胞移植后，采用自閉癥評估量表( ISAA) 分析表明，在社交(改善眼神接觸、社交微笑和與他人接觸)、認知(注意力、注意力集中和反應時間) 以及語言(減少回音語音，進行刻板的重復使用語言，產(chǎn)生幼稚的尖叫或異常噪音，無法發(fā)起或維持與他人的對話等) 方面的癥狀得到明顯改善。

案例二：Lv等人進行了一項Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，以研究臍帶血單個核細胞和臍帶間充質(zhì)干細胞聯(lián)合移植治療兒童自閉癥的安全性和有效性。37名自閉癥兒童被隨機分為對照組(平均年齡5.6歲) 和試驗組。試驗組進一步分為臍帶血單個核移植組(平均年齡7.4歲) 和聯(lián)合組(平均年齡6.2歲) 。移植過程和整個隨訪期間均未記錄不良反應。

細胞移植后，嗜睡及社交( 視覺、情感、智力反應、身體使用、適應變化、恐懼或緊張、非言語交流、多動癥和不當言語) 方面有顯著改善。在24周隨訪結(jié)束時，與對照組相比，聯(lián)合組的改善效果最好，可能臍血單個核細胞和臍帶間充質(zhì)干細胞聯(lián)合使用發(fā)揮了積極作用。

案例三：在另一項臨床試驗中，共有 45名孤獨癥兒童( 39名男性，6 名女性，平均年齡6．9 歲)被納入試驗評估干細胞移植（從5～9周大的胎兒肝臟和大腦中提取并體外擴增）對自閉癥患者安全性和有效性。干細胞移植一年內(nèi)，接受干細胞治療的自閉癥兒童沒有因細胞治療而出現(xiàn)不良事件或副作用。

干細胞移植后的早期效果是改善眼神接觸、食欲等。6個月和 12個月隨訪時，自閉癥患者社交能力、認知能力明顯改善，尤其是在最后一個時間點。值得注意的是，細胞治療前后的免疫檢測結(jié)果表明，CD3+ T淋巴細胞和CD4+ T淋巴細胞的顯著增加，CD19+B淋巴細胞下降，表明干細胞的免疫調(diào)節(jié)功能似乎是治療兒童自閉癥的關鍵作用機制。

通過既往研究和上述案例證實，干細胞治療自閉癥的安全性和有效性，表明了干細胞療法在自閉癥治療中的潛在的應用價值。

參考文獻：

Stem cell therapy in autism spectrum disorders  CHANG Zheng，JI Ｒuilian，ZHANG Jie，LIU Sujing，WANG Lihua( Shandong Qidu Pharmaceutical Co．，Ltd．，Zibo 255400，China)