2022年2月3日，《Nature Medicine》發(fā)表一篇文章：來自北京大學鄧宏魁研究團隊與合作者在該研究在原有工作基礎(chǔ)上進一步優(yōu)化了人多能干細胞向胰島細胞的分化制備方案，獲得了功能成熟的的胰島細胞；并將其移植到非靈長類糖尿病動物模型中，系統(tǒng)評價了其分化的胰島細胞治療糖尿病的安全性和有效性。為進一步規(guī)范化實施人多能干細胞來源的胰島細胞移植治療糖尿病臨床研究奠定了堅實的基礎(chǔ)。

在本次研究中，鄧宏魁團隊大幅改進了人多能干細胞向胰島細胞的分化方案，重點解決了如何高效率地誘導從胰腺前體細胞向胰島內(nèi)分泌細胞命運特化的難題（如下圖：來源于文獻）。

他們通過三維重構(gòu)誘導前腸后部細胞形成胰島樣細胞球，并優(yōu)化胰腺前體向內(nèi)分泌前體細胞分化的誘導條件，最終能夠在不同的供體來源的人多能干細胞株上實現(xiàn)穩(wěn)定、高效的胰島細胞誘導分化，獲得結(jié)構(gòu)和功能與人原代胰島相似的人多能干細胞分化胰島。將人多能干細胞分化胰島移植入糖尿病模型小鼠體內(nèi)，可以有效逆轉(zhuǎn)糖尿病（如下圖：來源于文獻）。

鄧宏魁團隊通過臨床前期靈長類糖尿病模型，將人多能干細胞來源的胰島移植給糖尿病恒河猴，受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善，糖化血紅蛋白顯著下降，并且病理學檢測結(jié)果顯示移植的胰島細胞存活并保持良好的功能（如下圖：來源于文獻）。

研究團隊在靈長類動物實驗周期內(nèi)，未發(fā)現(xiàn)移植細胞發(fā)生致瘤現(xiàn)象，初步驗證了人多能干細胞來源的胰島細胞移植治療方案的安全性。

臨床案例

國外Melton團隊與Vertex公司合作，直接利用人多能干細胞分化的胰島細胞進行移植，并在移植的患者中，觀察到了內(nèi)源胰島素分泌的明顯恢復，且細胞移植后90天，患者每日胰島素用量降低了91%。

總 結(jié)：通過以上研究充分展示了人多能干細胞來源的胰島細胞在糖尿病治療中的巨大潛力，有望成為治療糖尿病的全新的方案。

說明：本文案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議。