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干細(xì)胞治療

干細(xì)胞治療自閉癥:一項(xiàng)評(píng)估大腦生物標(biāo)志物的I期臨床試驗(yàn)

來(lái)源: 發(fā)布日期:2023-09-12 瀏覽次數(shù):943次

有研究提出,腦電圖(EEG)、fMRI、MRI以及彌散張量成像,可做為評(píng)估自閉癥譜系障礙(ASD)大腦生物標(biāo)志物的候選方法,其中EEG是研究者最感興趣的一種,因?yàn)樗母邥r(shí)間分辨率,能以毫秒精度評(píng)估大腦功能變化以及異常的大腦網(wǎng)絡(luò)。


自閉癥


使用EEG的觀察性研究結(jié)果,有助于識(shí)別患有ASD兒童和成人,以及有患ASD風(fēng)險(xiǎn)嬰兒的空間和時(shí)間異常。一些研究發(fā)現(xiàn),ASD高危嬰兒在完全綜合征發(fā)作前會(huì)表現(xiàn)出獨(dú)特的EEG特征,這也顯示了EEG在ASD中的潛在用途。

Michael Murias等人進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于ASD的探索性、開(kāi)放標(biāo)簽、I 期臨床試驗(yàn),文獻(xiàn)顯示,研究人員使用自體臍帶血干細(xì)胞治療ASD患者,輸注后12個(gè)月,發(fā)現(xiàn)腦電圖頻譜特征和社交溝通等癥狀均出現(xiàn)了顯著變化,研究結(jié)果已在《Stem Cells Translational Medicine》發(fā)表。


干細(xì)胞治療


該試驗(yàn)主要目的是為了觀察自體臍帶血治療ASD的安全性以及臨床結(jié)果和生物標(biāo)志物變化。研究共納入25名ASD患兒,年齡在2~6歲,男21例,女4例,其中輕度4例,中度3例,偏重10例,重度8例。

方 法:經(jīng)過(guò)患者家屬知情同意,治療前預(yù)先服用苯那君(0.5 mg/kg IV)、Solu-Medrol(0.5 mg/kg IV),參與者通過(guò)外周靜脈接受部分或全部臍帶血干細(xì)胞(含有1.25 ml/kg人血清白蛋白)輸注,細(xì)胞量為1-5 *107/kg。術(shù)前以3種刺激條件(玩具、社交和泡泡)為基線,來(lái)觀測(cè)術(shù)后患兒的腦電圖變化。


臨床試驗(yàn)


結(jié)果:①腦電圖變化:輸注后12個(gè)月,發(fā)現(xiàn)腦電圖頻譜特征發(fā)生顯著變化,其特征是絕對(duì)額葉α頻率以及相對(duì)額葉和中央?yún)^(qū)域顯著增加,相對(duì)β頻率(11-20 Hz)也略有增加。此外,還發(fā)現(xiàn)腦電圖β頻率與社交溝通癥狀的相關(guān)改善,這凸顯了腦電圖生物標(biāo)記物具有預(yù)測(cè)結(jié)果變化的作用。

②腦電圖對(duì)比:觀察到輸注后12個(gè)月的腦電圖頻譜特征變化比輸注后6個(gè)月的腦電圖頻譜特征變化更為頻繁,這可能是因?yàn)槟X電圖變化與長(zhǎng)期的神經(jīng)回路重建有關(guān)。


臨床試驗(yàn)


③CGI-I變化:通過(guò)CGI-I評(píng)估,發(fā)現(xiàn)這些患兒在經(jīng)過(guò)干細(xì)胞治療后,他們的社交溝通(VABS)、表達(dá)性語(yǔ)言(EOWPVT)和整體臨床改善方面均表現(xiàn)出明顯改善。

④安全性:在整個(gè)隨訪期間,未觀察到與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng),僅有部分患兒出現(xiàn)低熱、輕微腹瀉,常規(guī)處理后恢復(fù)正常。

總 結(jié):以上研究證明,使用腦電圖可作為測(cè)量干細(xì)胞治療ASD結(jié)果工具的潛力,同時(shí)也顯示出了其有益的治療結(jié)果,表明腦電圖測(cè)量可能是未來(lái)ASD臨床試驗(yàn)的有用終點(diǎn)。


參考文獻(xiàn):

Michael Murias, Samantha Major, Scott Compton, Jessica Buttinger, Jessica M.Sun, Joanne Kurtzberg, Geraldine Dawson. Electrophysiological Biomarkers Predict Clinical Improvement in an Open-Label Trial Assessing Efficacy of Autologous Umbilical Cord Blood for Treatment of Autism. http://dx.doi.org/10.1002/sctm.18-0090.

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